2018年11月26日，美国FDA新批准上市了一款抗癌药，这就是全球首个不区分肿瘤来源用于初始治疗的靶向药--Vitrakvi®（拉罗替尼，larotrectinib,下文统称拉罗替尼），用于成人和小儿具有神经营养受体酪氨酸激酶（NTRK）基因融合的实体瘤治疗。
 

　　拉罗替尼是第一个口服、针对17种不同肿瘤、儿童和成年人都可以用的广谱靶向药。三项临床研究：成人I期研究，儿童I-II期研究，以及青少年和成人II期研究（NCT02122913，NCT02637687和NCT02576431）的55名患者，年龄从4个月到76岁不等，包括阑尾癌1人、乳腺癌1人、胆管癌2人、结直肠癌4人、胃肠道间质瘤3人、婴儿纤维瘤7人、肺癌4人、黑色素瘤4人、胰腺癌1人、甲状腺癌4人、唾液腺癌12人、肌周细胞瘤2人、非特殊类型肉瘤2人、外周神经鞘瘤2人、梭形细胞瘤3人、婴儿肌纤维瘤病1人、肾脏炎性肌纤维母细胞瘤1人17种肿瘤类型。
 

　　他们在接受标准治疗后都发生了癌症进展，这些患者都是通过检测确定属于NTRK1、NTRK2或者NTRK3融合，使用拉罗替尼治疗后，总体有效率为75％（55例患者中有44例有效，95％置信区间）。治疗一年后，71％的有效患者仍持续应答，55％的患者无进展。中位随访9.4个月后，治疗有效的患者中86％（44位患者中有38位）仍在继续治疗或接受了治愈性手术。没有患者因不良反应停止治疗。
 

　　研究结果表明，对于TRK融合阳性的癌症患者，拉罗替尼是一种潜在强大的新型治疗方法，患者可长期使用。