近期发表在《新英格兰医学杂志》上的一项大型临床试验的结果显示：与化疗相比，使用靶向药物吉列替尼（商品名Xospata）进行治疗，可改善某些急性髓细胞白血病（AML）患者的生存率。吉列替尼美国获批时间：2018.11.28（国内已获批），适应症：用于治疗携带FLT3基因突变的复发/难治性急性骨髓性白血病（AML）成人患者（约占患者总数的1/3）。
 

　　吉列替尼一种FLT3酪氨酸激酶抑制剂。参加该试验的371名患者均为携带FLT3基因特定突变的AML患者，他们先前接受过治疗但后来疾病复发或对治疗无反应（复发/难治性）。他们被随机分配到吉列替尼治疗或标准化疗组。结果显示：接受吉列替尼治疗的患者不仅比接受化疗的患者活得更长（中位总生存时间为9.3个月对5.6个月），而且更有可能实现完全缓解，白细胞计数全部或部分恢复正常水平（接受吉列替尼治疗的患者占34％，接受化疗的患者占15％）。
 

　　对于吉列替尼组，最常见的严重副作用是发烧伴某些白细胞减少，贫血和血小板计数低，大约有11％的患者因副作用而停用吉列替尼.总的来说，与标准化疗相比，吉列替尼治疗增加了近4个月的中位总生存期，而且有更高的完全缓解率和更少的严重副作用。目前，还有一些吉列替尼与其他疗法联用的临床研究正在进行中，并可用于病程的早期。