急性髓细胞白血病（AML）是髓系造血干细胞恶性增殖，而现在主要治疗的手段为化疗和造血干细胞移植，但是临床治疗的效果显示，患者长期存活率比较低，60岁以下适合治疗的患者5年存活率仅为40%，其中更是有极少部分的患者能够存活5年以上，同时还要面临复发以及耐药等一系列问题。2018年ASH年会上公布了吉列替尼药物的临床试验结果，基于ADMIRAL（NCT 02421939）临床试验，2018年11月28日美国FDA批准吉列替尼用于治疗FLT3突变的复发或难治性急性髓细胞白血病（RRAML）。吉列替尼是首个获得FDA批准的可抑制ITD和TKD突变的复发性或难治性FLT3阳性AML靶向药物。
 

　　吉列替尼是一种激酶抑制剂，可以抑制多种受体酪氨酸激酶，包括FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）的小分子，另外还显示出可以抑制外源表达FLT3的细胞（包括FLT3-ITD,酪氨酸激酶结构域突变（TKD）FLT3-D835Y和FLT3-ITD-D835Y）抑制FLT3受体信号传导和增殖的能力，靶向与FLT3+AML细胞，减少白血病细胞的数量，使健康的血细胞再次发育，为更多的健康血细胞营造空间。
 

　　在安全性方面，吉列替尼常见不良反应（≥20%）的有肌肉/关节痛（42%）， 转氨酶升高（41%），疲劳/不适（40%），发烧（35%），非感染性腹泻（34%），呼吸困难（34%），水肿（34%），皮疹（30%），肺炎（30%），便秘（27%），恶心（27%），口腔炎（26%），咳嗽（25%），头痛（21%），低血压（21%），头晕（20%）和呕吐（20%）。