卡马替尼Capmatinib是一种口服的原癌基因c-Met抑制剂（也称为肝细胞生长因子受体（HGFR）），具有潜在的抗肿瘤活性。在研究黑素瘤、胶质肉瘤、实体肿瘤、结直肠癌和肝损伤等方面的临床试验中，Capmatinib被广泛使用。
 

　　近日，MET14外显子跳跃突变阳性的非小细胞肺癌患者接连收到好消息：FDA授予卡马替尼capmatinib (INC280)突破性疗法认定，作为MET14外显子跳跃突变阳性的非小细胞肺癌的一线治疗。FDA再次授予特泊替尼Tepotinib突破性疗法认定，用于铂类化疗后进展的MET14外显子跳跃突变阳性肺癌患者。
 

　　非小细胞肺癌MET基因突变
 

　　MET基因被认为是非小细胞肺癌的致癌驱动因素。据估计，这种突变在所有非小细胞肺癌病例中约占3%至4%，预后不良。而卡马替尼capmatinib和特泊替尼Tepotinib有望打破这一空白。
 

　　卡马替尼Capmatinib的有效性和安全性
 

　　在既往接受过治疗的患者中，卡马替尼Capmatinib带来了40.6%的客观缓解率，疾病控制率达78.3%。缓解持续的时间中值为9.72个月。无进展生存时间中值为5.42个月。
 

　　在没有接受过治疗的患者中，效果则更好。客观缓解率为67.9%，疾病控制率为96.4%。缓解持续的时间中值为11.14个月，无进展生存时间中值为9.69个月。
 

　　在没有接受过治疗的患者中有超过10%有脑转。接受过治疗的患者中15.9%为脑转。在这些脑转患者中，有54%的患者颅内缓解，其中4名患者脑转病灶完全消失。颅内疾病控制率达92.3%。
 

　　在试验中观察到31.1%的患者出现3级不良反应，4.5%的患者出现4级不良反应。其中最常见的不良反应包括外周水肿，疲劳、恶心等。