厄达替尼是一种口服泛FGFR抑制剂。FGFRs是一个受体酪氨酸激酶家族，在不同肿瘤中出现的基因突变可以导致它们被激活，从而促进肿瘤细胞的生存和增殖。
 

　　2019年4月12日，美国FDA加速批准了强生公司旗下杨森公司的口服小分子泛FGFR抑制剂厄达替尼（Erdafitinib，商品名Balversa），用于治疗携带FGFR2/3突变或融合，在铂类化疗期间或化疗后（包括在新辅助化疗或辅助化疗一年内）出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。
 

　　BLC2001研究是一项多中心、开放标签II期研究，旨在评估厄达替尼治疗FGFR突变局部晚期或转移性尿路上皮癌的疗效和安全性。结果显示，99例患者接受了中位5个周期的厄达替尼治疗。其中43%患者既往接受过至少2个疗程的治疗，79%有内脏转移。厄达替尼治疗后，经证实的客观缓解率（ORR）为40%（3%为完全缓解，37%为部分缓解）。在既往接受过免疫治疗的22例患者中，经证实的ORR为59%。中位无进展生存期（PFS）为5.5个月，中位总生存期（OS）为13.8个月。FGFR突变患者对免疫治疗疗效不佳，应优选对应靶向药物。