厄达替尼Balversa(erdafitinib)是一种口服泛FGFR抑制剂。FGFRs是一个受体酪氨酸激酶家族，在不同肿瘤中出现的基因突变可以导致它们被激活，从而促进肿瘤细胞的生存和增殖。Erdafitinib曾经获得FDA授予膀胱癌的突破性疗法认定，该药物的新药申请也获得了优先审评资格。FDA药物评估和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任理查德·帕兹德说：“我们正处于一个更加个性化的精准医学时代。Balversa代表了第一个针对FGFR遗传变异的转移性膀胱癌患者的治疗方案”。
 

　　厄达替尼Balversa(erdafitinib)的获批是基于一项多中心、开放性单臂试验BLC2001(NCT02365597)数据，该项试验纳入了87名患者。这些患者被诊断为局部晚期或转移性尿路上皮癌，且在先前接受的至少一次化疗中或化疗后出现疾病进展，同时患者具有某些FGFR3基因突变或FGFR2或FGFR3基因融合。患者接受厄达替尼(erdafitinib)的起始剂量为8mg每日一次，在第14天和第17天之间血磷水平低于5.5mg/dL目标值的患者，剂量增加至9mg每日一次。
 

　　有41%的患者起始剂量增加至9 mg每日一次。一直使用，直到患者疾病进展或出现不能耐受的毒性反应。客观反应率为32.2%，其中完全缓解率为2.3%，部分缓解率为29.9%。中位缓解持续时间为5.4个月。缓解者包括之前使用抗PD-L1或PD-1药物治疗无效的患者，大约四分之一的参与者之前接受过抗PD-L1/ PD-1治疗，与此同时，厄达替尼正在1/2阶段mUC试验中测试其derazantinib与Tecentriq的组合。除了之外，膀胱癌常用的靶向药物包括西妥昔单抗、贝伐单抗或曲妥单抗，它们主要用于控制癌细胞的转移或扩散。阿特朱单抗注射液Tecentriq(atezolizumab)是FDA批准的第一个PD-L1抑制剂，可用于膀胱癌靶向治疗，同样，药物Nivolumab也被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗已接受一线含铂化疗的局部(晚期)或转移性尿路上皮癌患者。晚期和转移性膀胱癌治疗达到近20%缓解率。