pomalidomide 泊马度胺(Pomalyst)的作用机制以及治疗效果
泊马度胺是Celgene公司推出的第三代沙利度胺(Thalidomide)类似物,该药于2013年2月获FDA批准上市,于2013年8月获EMA批准上市。是迄今为止活性最强的免疫调节药物。该药可以使用非常低的剂量有效治疗多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma,MM),从而减少不良事件风险,包括周围神经病变和骨髓抑制等(泊马度胺剂量为4mg,而来那度胺为25mg,沙利度胺为800mg)。泊马度胺对经来那度胺(Lenalidomide)和沙利度胺治疗无效的MM有很好的应答,对其他新药难治的MM患者也表现出较高的缓解率。泊马度胺是继来那度胺和沙利度胺之后第三个免疫调节药物,泊马度胺的获准为其它药物治疗无效的患者打开了新的一扇窗,泊马度胺将是未来几年内该适应症的仿制热点之一。
但服用该药也会出现一定的副作用,轻者有疲乏无力、恶心呕吐、腹泻发热、感染、呼吸困难等症状。重者会出现肺炎、肾脏衰竭、高钙血症、尿路感染等。部分病友还会出现中性粒细胞减少、血小板减少等症状。
——泊马度胺治疗效果如何?
据相关调研统计,接受泊马度胺单一治疗的病友达到客观缓解率(ORR)可达7.4%。而泊马度胺联合低剂量地塞米松治疗多发性骨髓瘤,可有29.2%的病友达到ORR.需要注意的是,抽烟会降低泊马度胺的治疗效果。因此,想早日使病情得到缓解的病友,要先戒掉香烟。目前,国内也在争取泊马度胺的仿制药资质,相信不久以后,更多多发性骨髓瘤病友可以在购药困难与经济压力上得到一定的缓解。