近日，美国临床肿瘤学会（ASCO）2020年会组委会正式通知：开展的特瑞普利单抗联合英利达治疗晚期黏膜黑色素瘤的Ib期临床研究结果更新，经过组委会的严格筛选和审评，从全球6300多份投稿中脱颖而出，成功地入选了2020年ASCO年会的口头报告！这是十多年来，由中国自主研发，且由中国学者主导的创新药物一线治疗晚期黑色素瘤的临床研究第二次在ASCO大会上向全世界公布成果和数据，标志着国际肿瘤学界的高度认可，可喜可贺！
 

　　黏膜黑色素瘤是黑色素瘤的一个重要亚型，其恶性程度高，容易出现内脏转移，在亚洲地区所有黑色素瘤中占比22%-25%，而西方国家虽然黏膜黑色素瘤占比低，但每年仍然有庞大的黏膜黑色素瘤人群。近些年来虽然晚期皮肤黑色素瘤无论是靶向治疗，还是免疫治疗，都获得了许多重大突破，但对于黏膜黑色素瘤这个亚型，目前还没有建立完整的治疗体系。
 

　　自2006年在国内成立第一家黑色素瘤病区起就率领团队聚焦于这一亚洲高发亚型-黏膜黑色素瘤，从基础研究到临床治疗，不断获得超越，包括靶点筛选、机制研究以及临床治疗进行了一系列的探索。2012年ASCO会议上首次口头发言汇报了团队开展的一项高剂量干扰素α-2b与化疗对照用于黏膜黑色素瘤术后辅助治疗的Ⅱ期临床研究，提出了对于黏膜黑色素瘤的术后辅助治疗应该选择替莫唑胺联合顺铂方案的辅助化疗。自此之后，国际黑色素瘤界对于黏膜黑色素瘤术后辅助治疗，有了选择，而对于晚期黏膜黑色素瘤，虽然有了靶向药物与免疫治疗，但相应的特异性突变对于黏膜黑色素瘤很低，免疫治疗较传统的化疗并无获得改善，依然是黑色瘤领域中棘手的临床治疗难题。
 

　　面对晚期黏膜黑色素瘤的世界难题，结合前期研究，团队提出了免疫与抗血管联合治疗方案用于晚期黏膜黑色素瘤的治疗。2017年4月，特瑞普利单抗联合英利达治疗晚期黏膜黑色素瘤的Ib期临床研究正式启动，并于2018年ASCO会议及CSCO会议上以壁报形式初步展示了其显著的临床疗效：特瑞普利单抗联合英利达治疗晚期黏膜黑色素瘤患者可获得60.6%客观缓解率（ORR），远高于其他针对于晚期黏膜黑色素瘤的治疗方案（10%左右）。这项首创的特瑞普利单抗联合英利达治疗晚期黏膜黑色素瘤的方案，立即获得国际同行的认可，并将其应用于临床实践，同样获得显著的疗效。
 

　　2019年8月国际肿瘤学权威期刊《临床肿瘤学杂志》（Journal of Clinical Oncology:IF=28.245）在线发表了该项临床研究的初步结果，研究结果显示：特瑞普利单抗联合英利达治疗初治未接受过任何治疗的晚期黏膜黑色素瘤患者可获得48.3%客观缓解率（ORR），及86.2%的疾病控制率（DCR），中位无进展生存期（mPFS）达7.5个月，中位总生存期（mOS）未成熟。特瑞普利单抗联合英利达治疗黏膜黑色素瘤也因此入选2019年版《CSCO黑色素瘤诊疗指南》的II级专家推荐，2020年3月，这一方案获美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定，创造了黑色素瘤领域中国方案可能成为解决世界难题的先例。