近年来，随着靶向治疗的不断发展，多种能够阻断胆管癌发生的信号通路的药物已经获批临床试验，包括FGFR抑制剂，Raf激酶抑制剂，Her-2抑制剂以及血管内皮生成长因子抑制剂等等。
 

　　2020年3月20日，培米替尼（一种FGFR抑制剂）用于治疗晚期胆管癌的Ⅱ期临床试验结果在国际顶尖期刊《柳叶刀·肿瘤学》（The Lancet Oncology）公布，本次试验共纳入146例经一线治疗以后疾病发生进展的晚期胆管癌患者。
 

　　研究发现，对于存在FGFR2融合或者重排的患者，客观缓解率（ORR）为35.5%，其中疾病控制率（DCR）为82%，中位持续缓解时间（DOR）为7.5个月，2.8%的患者达到了完全缓解（CR）。
 

　　并且，对于存在FGFR2融合或者重排的患者，培米替尼能显著改善患者的中位生存期（OS为21.1个月）和中位无进展生存期（PFS为6.9个月），且起效迅速，作用持久。
 

　　对于存在FGFR2融合或重排的不同临床特征亚组的患者，培米替尼也能缩小患者的瘤体，缓解临床症状，特别是在三线治疗及以上应用时，其客观缓解率（ORR）可达30%以上。
 

　　研究还发现，患者常见的不良反应为高磷血症，约为55%，其他如脱发（46%）、腹泻（38%）等，整体来说，其不良反应安全可控。由于培米替尼的Ⅱ期临床试验的优秀数据，目前美国食品药品监督管理局已于4月18日加速批准其上市。