米托坦治疗无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症。对不能手术切除或有远处转移的肾上腺皮质癌有效。客观有效率为34%～61%，中位缓解期6～7个月。对功能性肾上腺皮质癌，可使皮质功能亢进症状缓解，肿瘤缩小，延长生命。此外，也可用于肾上腺皮质增生或肿瘤所致的库欣综合征（皮质醇增多症）。
 

　　米托坦【用法用量】
 

　　1.每天6~15mg/kg，分3~4次口服，从小剂量开始逐渐增大到最大耐受量，其变化范围每天2~16g，一般每天8~10g。

　　2.如出现不良反应，则减少剂量，直到确定最大耐受量，治疗应持续到出现临床效果，有效后改为每天2~4g，4~8周为1个疗程。如服用最大耐受量3个月仍无效，则停止治疗。治疗应在熟悉此药的医师指导下进行。

　　3.如果患者可以耐受较高的剂量，而且可能因此改善临床反应时，剂量应该持续增加直到发生不良反应为止，到目前为止所累积的经验显示,连续使用米托坦最大可能的剂量治疗乃是最好方法，可使用到18~19 g/day。

　　4.对于18岁以下的儿童，此药的疗效及安全性尚未完全确定，医生会视乎患者的体重或身体表面面积来决定每日服用的剂量。
 

　　米托坦【不良反应】
 

　　1.主要为胃肠道反应，发生率79%，其中厌食24%，恶心39%，呕吐37%，腹泻31%。

　　2.神经肌肉毒性49%，其中中枢神经抑制（嗜睡等）32%，头晕15%，头痛5%，精神错乱3%，肌肉震颤3%，疲乏12%。皮肤病变15%，包括皮疹12%。

　　3.眼毒性3%，包括视物模糊、复视、晶状体混浊、视网膜病变等。

　　4.泌尿生殖系统毒性2%，包括血尿、蛋白尿、出血性膀胱炎等。

　　5.心血管毒性2%，可有高血压、直立性低血压、面部潮红等。

　　6.严重时肾上腺皮质萎缩、坏死。

　　7.其他8%，高热、全身疼痛等。