EGFR ex20ins突变是NSCLC患者常见EGFR突变类型之一，既往一段时间内未取得突破性治疗进展。随着研究的不断深入，靶向突变NSCLC的治疗药物层出不穷，多款新药进入临床研究，以Amivantamab、Mobocertinib（TAK-788）为代表的新疗法率先崭露头角，获FDA批准及NCCN指南推荐。2021年5月24日，Mobocertinib已被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入优先审评审批。
 

　　1/2期试验评估了口服Mobocertinib治疗非小细胞肺癌(NSCLC)的安全性、药代动力学和抗肿瘤活性。该试验包括1期剂量递增试验，评估Mobocertinib作为单一疗法和联合化疗，几个扩展队列和表皮生长因子受体(EGFR)外显子20插入突变阳性转移性NSCLC(mNSCLC)患者的扩展队列。铂类药物预处理的人群疗效分析调查了114例EGFR外显子20插入突变阳性mNSCLC患者，这些患者在1/2期试验中接受了铂类药物治疗，并每天接受一次160 mg Mobocertinib的治疗。
 

　　此前公布的试验数据显示，Mobocertinib显示出临床意义的抗肿瘤疗效：(1)研究调查员评估确认的客观缓解率(ORR)为35%(40/114;95%CI:26-45)，经独立审查委员会(IRC)评估确认的ORR为28%(32/114;95%CI:20-37)。(2)Mobocertinib治疗显示出持久缓解，IRC评估的中位缓解持续时间(DOR)为17.5个月(95%CI:7.4-20.3)。(3)IRC评估确认的中位无进展生存期(PFS)为7.3个月(95%CI:5.5-9.2)、疾病控制率(DCR)为78%(89/114;95%CI:69-85)。