美国FDA于2017年8月1日批准塞尔基因( Celgene)公司的恩西地平(商品名:Idhifa)片剂上市，用于伴异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)突变成年患者治疗复发性或难治性急性髓细胞白血病(AML)。
 

　　恩西地平为 IDH2的小分子抑制药。在体外，恩西地平以低于野生型酶约40倍浓度靶向作用于IDH2突变变异型R140Q、R172S、R172K。体外和体内IDH2突变AML小鼠异种移植物模型中，恩西地平抑制IDH2可致羟基戊二酸(2-HG)水平降低，诱导髓细胞分化。
 

　　FDA 对于恩西地平的临床疗效评估自199例伴随IDH2突变的R/R AML患者,其中78%为IDH2 R140突变﹐22%为IDH2R172突变。对于Ⅰ期试验的所有R/R AML受试者(176名),中位应答时程为5.8个月﹐总缓解率( ORR,)为40.3% ( 95% CI 33.0，48.0),34例R/R AML受试者完全缓解,完全缓解率为19.3%。
 

　　其中，伴随率为19.3%。其中﹐伴随IDH2 R140及IDH2R172突变患者的ORR分别为35.4%(95% CI [27.2，44.2])和53.3% (95% CI[37.9,68.3]),完全缓解率分别为17.7% (95% CI [11.6，25.4])和24.4% (95% CI [2.9，39.5])。R/R AML受试者的整体存活期中位数为9.3个月(95% CI[8.2,10.9]),预计1年生存率为39%。最终得出结论，恩西地平疗效优秀，建议大力推广。