转移性胆管癌的全身治疗药物甚少，患者中位生存期不到1年。Mypathway研究评估了FDA批准的药物在有潜在敏感分子突变的非适应症肿瘤中的疗效。本研究评估了HER扩增、过表达或两者兼具的转移性胆管细胞癌患者使用双重抗HER2方案（帕妥珠单抗+曲妥珠单抗）的疗效。
 

　　Mypathway是一个非随机、多中心、开放标签、2a期、多重篮子临床试验。入组标准为年龄≥18岁、HER2扩增或过表达或两者兼具、PS评分0-2分的经治转移性胆管癌，患者来自美国的23家研究中心。接受静脉帕妥珠单抗（负荷量840mg,序贯420m q3W）联合曲妥珠单抗（负荷量8mg/kg,序贯6mg/kg q3W）治疗。主要研究终点是研究基于RECIST v1.1评估的客观有效率。在接受过至少1剂帕妥珠单抗和曲妥珠单抗的所有受试者中进行主要终点和不良反应分析。
 

　　共纳入39例受试者。中位随访时间为8.1月（2.7-25.7）。9/39例受试者部分缓解，客观有效率23%（95%CI:11-39）。18/39（46%）例受试者报告3-4级治疗后不良反应，最常见的为丙氨酸转氨酶和天冬氨酸转氨酶的升高，各发生5/39（13%）。3/39（8%）例受试者发生3级治疗相关不良反应，包括丙氨酸转氨酶、天冬氨酸转氨酶、血清胆红素升高。10/39(26%)受试者中观察到严重治疗后不良反应，其中只有腹痛发生于超过1例以上受试者（2/39，5%）。未发生治疗相关严重不良反应、治疗相关4级不良反应和死亡。