勃林格殷格翰宣布，由公司自主研发的抗肺纤维化创新靶向药维加特（尼达尼布），已获得国家食品药品监督管理总局（CFDA）颁发的进口药品注册证，被批准用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。该新药的获批为中国IPF患者提供了全新的治疗选择，可有效延缓疾病进展，减少急性加重风险，改善生活质量；同时也有助于推动我国IPF的诊断和治疗水平的提高。
 

　　特发性肺纤维化是一种严重的致命性肺部疾病，由于患者肺部组织呈蜂巢状，被形象地称为“蜂窝肺”。IPF被世界卫生组织及欧盟、美国、日本定义为罕见疾病，患病率为（2-29）/10万，多发于50岁以上的老年人。我国IPF的发病率尚未有准确的流行病学数据。 IPF的疾病进展具有不可预测性，急性加重会显著降低患者的存活机会。近一半IPF患者在确诊后的2-3年内死亡，5年生存率低于30%，比大多数癌症的生存率都低。IPF患者主要通过肺部康复运动、氧疗、肺移植及药物治疗等一系列综合治疗手段来延缓疾病进展，但是，长期以来用于治疗IPF的药物选择极少，患者面临着疾病进展快、死亡风险高的威胁。
 

　　IPF患者的肺泡上皮细胞 (即组成肺泡的薄薄的单层细胞) 被肺成纤维细胞所取代，拥有良好循环的薄层上皮细胞层渐渐被坚硬的瘢痕组织所取代，最终形成粗糙的蜂巢状结构。这些病理变化使肺部变得僵化，无法承担摄取氧并释放二氧化碳的重要功能。在肺纤维化过程中，血小板源性生长因子受体（PDGFR）、成纤维细胞生长因子受体（FGFR）和血管内皮生长因子受体（VEGFR）等生长因子发挥着核心作用。
 

　　作为创新靶向药物，尼达尼布同时作用于PDGFR、FGFR和VEGFR三个靶点，从而阻断IPF关键发病机制的成纤维细胞的增殖、迁移和转化，减缓IPF的疾病进展。包括尼达尼布在内的抗纤维化药物的问世是IPF治疗的转折点。
 

　　长达3年的多项临床研究数据已一致验证了尼达尼布的疗效和安全性。尼达尼布的全球临床试验项目INPULSIS,在24个国家的205个研究中心招募了1066名IPF患者。全球临床研究结果显示，尼达尼布是首个显著减少肺功能年下降率达到50%左右的靶向治疗药物，同时接受尼达尼布治疗的患者与接受安慰剂治疗的患者相比，疾病进展风险减少40%，患者生活质量明显提高，并且患者发生首次急性加重风险可显著降低50%以上。在这项全球临床试验项目中，有101名患者来自中国。对中国患者的研究数据分析证明，尼达尼布对中国患者的治疗结果与全球总体研究人群一致。临床试验和真实世界证据均显示，尼达尼布耐受性总体良好。同时，尼达尼布服药方便，每日只需口服两次，每次1粒，无需剂量递增。