在几种神经胶质瘤亚型中已经发现存在BRAFV600突变。威罗菲尼是世界范围内批准的BRAFV600激酶的选择性口服抑制剂，用于治疗存在BRAFV600突变的转移性或不可切除的黑素瘤患者，在美国也用于治疗脂质肉芽肿病患者。VE-BASKET研究是一项非随机、开放标签、组织学不可知的篮子研究，针对存在BRAFV600突变的非黑色素瘤实体瘤和骨髓瘤患者。VE-BASKET招募了24名胶质瘤患者，我们在此报告威罗菲尼在该队列中的最终疗效和安全性。
 

　　威罗菲尼研究招募了24例胶质瘤患者（中位年龄32岁；18例女性患者），其中11例恶性弥漫性胶质瘤（6例GBM、5例间变性星形细胞瘤）、7例PXA、2例毛细胞星形细胞瘤（PA）、3例AGG、以及1例未另行说明的高级别胶质瘤。
 

　　威罗菲尼研究整体临床疗效评估表明：1例PXA患者完全缓解（CR），5例部分缓解（PR），其中PXA2例，间变性星形细胞瘤、AGG和PA各1例，整体客观缓解率（ORR）为25％。完全缓解（CR）持续时间为25.9个月或更长，部分缓解（PR）持续时间分别为13.1月、9.9月、7.5月、3.4月、2.4个月。另外3例患者病情稳定（SD）持续时间6个月或更长（12.9月、14.9月和24.8月），分别是间变性星形细胞瘤、GBM和PXA各1例，整体临床受益率为38％（95％CI,19％至59％）。
 

　　威罗菲尼研究个体疗效评估表明：在PXA患者中（n = 7），最佳疗效包括1例完全缓解（CR）患者、2例部分缓解（PR）患者、3例疾病稳定（SD）患者（1例持续时间≥6个月）、1例患者疾病进展（PD），临床受益率为57％（95％CI,18％至90％）。在6例GBM患者中，最佳疗效包括3例疾病稳定（SD）患者，其中2例分别在3.6个月和3.7个月时疾病进展、1例患者的疾病稳定（SD）持续时间为12.9个月。5例间变性星形细胞瘤患者中有1例部分缓解（PR）、2例疾病稳定（SD）患者在14.9和5.6个月后进展。其他肿瘤类型患者的疗效包括1例治疗15.3个月的PA患者部分缓解（PR）、1例治疗13.8个月的AGG患者部分缓解（PR），临床受益率为33％（95％CI,4.3％至77.7％）。
 

　　所有患者的整体中位无进展生存期（PFS）为5.5个月。PXA、恶性弥漫性胶质瘤和其他队列的中位PFS分别为5.7个月（95％CI,3.0个月-未达到[NR]）、5.3个月（95％CI,1.8-12.9个月）和3.7个月（95％CI,2.0-13.6个月）。所有患者的中位总生存期（OS）为28.2个月（95％CI,9.6-40.1个月）。PXA、恶性弥漫性神经胶质瘤和其他队列的中位OS持续时间分别为NR（95％CI,5.0个月-NR）、11.9个月（95％CI,8.3-40.1个月）和28.2个月（95％CI,12.8-31.6个月）。