急性髓性白血病(Acute myeloid leukemia,AML)是成年人最常见的急性白血病，其发病率随着人的年龄而增加，患者确诊中位数年龄约66岁，对于60岁以上患者5年生存率低于10%。治疗AML的标准疗法为高强度化疗，但是接近一半的AML患者由于合并症和与化疗相关的毒性而无法接受高强度化疗。
 

　　格拉吉布作为一款创新的SMO抑制剂，有望与低剂量的阿糖胞苷联用，治疗急性骨髓性白血病。在I期和Ib / II期临床试验中，对于不适合化疗的未经治疗的AML患者， 格拉吉布联合小剂量阿糖胞苷（LDAC）（N=78）与小剂量阿糖胞苷（LDAC）单药治疗（N=38）相比，总生存期（OS）延长（中位OS为8.3个月 vs 4.3个月；风险比[HR]=0.46；95％CI=0.30-0.72；p=0.0002）。此外，接受LDAC单药治疗的患者的完全缓解（CR）率更高。
 

　　根据以上数据和其他研究发现，格拉吉布联合LDAC被批准用于≥75岁、存在合并症而不适合强化化疗的AML患者。“由于化疗毒性，许多AML患者不能接受强化化疗，而格拉吉布为存在各种特殊情况的AML患者提供了新的治疗选择。”FDA药品评价和研究中心的博士在一份声明中指出。