2021年5月7日，百济神州第三款自主研发的抗癌新药PARP抑制剂帕米帕利（商品名：百汇泽）正式通过国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准，用于治疗既往经过二线及以上化疗、伴有胚系BRCA（gBRCA）突变的复发性晚期卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。
 

此前帕米帕利曾获得国家重大新药创制专项支持，新药上市许可申请被NMPA药品审评中心（CDE）纳入优先审评。帕米帕利获批标志着百济神州在全球热门靶点上的研发布局开始进入收获期。据悉，百济神州正在筹备商业化相关工作，预计将在本月内完成帕米帕利的商业发布。


卵巢癌恶性程度高、治疗难度大，是严重威胁女性健康的恶性肿瘤之一。在我国，卵巢癌年发病率居女性生殖系统肿瘤第3位且呈逐年上升趋势，死亡率则位居女性生殖道恶性肿瘤之首 。由于卵巢癌早期症状较为隐匿，缺乏有效的筛查手段，且疾病进展非常迅速，70%的卵巢癌患者在确诊时已为晚期 。卵巢癌极易复发，在经过手术和化疗的初次治疗后，患者3年复发率达70%左右 。
 

目前医学界根据卵巢癌复发距离上次含铂化疗结束后的时间，以6个月为界，将其分为铂敏感复发和铂耐药复发。铂敏感复发的患者仍有机会采用含铂化疗的方案进行治疗。然而多次复发后，患者每次治疗结束到复发的间隔时间会越来越短，对铂类药物的敏感性也会越来越差，最终发展成为铂耐药复发。而铂耐药复发的患者，通常选用非铂类药物进行化疗，治疗方案有限，效果往往不太理想。
 

近年来，PARP抑制剂的出现为卵巢癌的治疗带来了重大变革。PARP抑制剂是基于“合成致死”原理开发的代表性药物。所谓“合成致死”，是指两个非致死性突变基因单独发生时不会导致细胞死亡，而同时发生时可引起细胞死亡的现象。目前国内已有PARP抑制剂作为铂敏感复发性卵巢癌的治疗药物获批上市，而百济神州的PAPR抑制剂帕米帕利则更向前一步，着眼于铂敏感和铂耐药复发性卵巢癌的治疗研究。
 

据悉，此次NMPA附条件批准帕米帕利用于治疗晚期卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者，是基于一项 1/2 期临床试验（NCT03333915）的关键性2期部分临床结果。
 

该试验主要研究者、复旦大学附属肿瘤医院肿瘤妇科主任吴小华教授称：“疾病复发在晚期卵巢癌患者中十分常见，由于化疗疗效有限且毒副作用大，PARP抑制剂在后线治疗中已成为一项常用疗法。这项关键2期临床试验数据令人欣喜，展现了帕米帕利能为铂敏感或铂耐药患者带来具有临床意义且持久的缓解。我们相信帕米帕利获批能为这些患者和家属带来新的治疗希望。”
 

据了解，帕米帕利的推荐剂量为每次60毫克、每日两次口服治疗，其将由百济神州苏州产业化基地生产。该基地质量体系建设符合中国、美国和欧盟GMP标准，制剂生产能力可达每年1亿粒，目前已用于生产首个在美获批上市的本土抗癌新药泽布替尼。
 

除此次获批的适应症外，目前百济神州还在就帕米帕利作为单一疗法或与其他药物联用开展多项临床研究，截至目前共有12项临床试验在全球展开，覆盖中国、日本、美国、欧洲等多个国家地区超1100名患者，治疗领域涉及卵巢癌、前列腺癌、乳腺癌、胃癌、胶质母细胞瘤等。