以往，针对 CML 儿童患者的治疗选择非常有限，而这一新适应症则使这一未被满足的需求得以满足。来自两项前瞻性研究的数据证实，尼洛替尼(达希纳)在年龄低至 2 岁的患者中是安全有效的，这与尼洛替尼在成人中已确定的安全性相符。
 

　　共 69 名儿童患者接受尼洛替尼治疗，这些儿童患者的年龄范围为 2 岁至 18 岁，均是新近被确诊为 Ph+ CML-CP 的患者或对既往治疗(包括伊马替尼)耐药或不耐受的 Ph+ CML-CP 患者。在新近被确诊为 CML 的患者中，第 12 个治疗周期时的主要分子应答比例为 60.0%，有 15 名患者达到 MMR。
 

　　在对既往治疗(包括伊马替尼)耐药或不耐受的 Ph+ CML-CP 患者中，第 12 个尼洛替尼治疗周期时的 MMR 比例为 40.9%，有 18 名患者达到 MMR。在新近确诊为 CML 的患者中，第 12 个治疗周期时的累积 MMR 比例为 64.0%。在对既往治疗(包括伊马替尼)耐药或不耐受的患者中，第 12 个治疗周期时的累积 MMR 比例为 47.7%。