在德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心的研究人员领导的一项关键 III 期研究中，口服抗血管生成疗法乐伐替尼已显示晚期放射性碘难治性甲状腺癌患者的无进展生存期显着改善。
 

　　这项由医学博士、临床研究副教务长、内分泌肿瘤和激素紊乱教授兼主席 Steven I. Sherman 领导的全球研究发表在新英格兰医学杂志上，并可能提供一个新的直到最近，自 1940 年代以来还没有新的有效治疗方法的一组患者的治疗范式。在去年的美国临床肿瘤学会年会上首次报告了初步结果;已发表的研究包括更新的数据。
 

　　根据美国癌症协会的数据，2015 年将有 62,450 人被诊断出患有甲状腺癌，1,950 人将死于该病。Sherman 说，这是增长最快的癌症类型，难治性疾病的发病率也在上升。Sherman 解释说，直到最近的治疗进展，从历史上看，放射性碘一直是转移性甲状腺疾病患者可用的唯一治疗方法。虽然它确实为选定的一组患者提供了治疗，但超过一半的患者对该疗法没有反应。
 

　　“几十年来，在这个患者群体中，治疗往往是重复无效剂量的放射性碘，并可能用化学疗法进行挽救治疗，”该研究的资深作者和国际首席研究员谢尔曼说。“大约 10 年前，随着新型靶向药物和多靶点激酶抑制剂的日益普及，我们开始认识到用抗血管生成疗法治疗这一亚组患者的潜力，并试图将难治性疾病患者纳入临床试验。”
 

　　MD Anderson 在研究乐伐替尼方面有着悠久的历史，研究人员领导了 I 期和 II 期研究。该机构是第一个研究难治性甲状腺癌患者治疗的机构。它还领导了全球 III 期试验;Mouhammed Habra，医学博士，内分泌肿瘤和激素紊乱副教授，是该机构 III 期试验的主要研究者。
 

　　这项国际、随机、III 期双盲研究招募了来自 21 个国家的 392 名患者——他们都患有进行性、难治性疾病。患者以二比一的比例随机接受研究药物或安慰剂。总共有 261 人接受了乐伐替尼，131 人接受了安慰剂。在疾病进展时，安慰剂组的患者可以接受乐伐替尼。主要终点是无进展生存期;次要终点测试了反应率、总生存期和安全性。
 

　　对于接受研究药物的患者，中位无进展生存率为 18.3 个月，而接受安慰剂的患者为 3.6 个月。研究组的总体反应率为 64.8%(4 个完全反应和 165 个部分反应)，安慰剂组为 1.5%。两组均未达到中位总生存期。
 

　　对于晚期和转移性疾病患者，乐伐替尼和此类药物是提高总体生存率的第一个潜力。
 

　　“在我们的研究中，我们不仅看到了无进展生存期的显着改善，还有 65% 的反应率 - 对于患有这种晚期疾病的甲状腺癌患者来说，这几乎是前所未有的结果。我们还发现了患者持续时间的强烈暗示趋势”谢尔曼说。
 

　　Sherman 说，这种药物并非没有副作用——超过 40% 的接受乐伐替尼的患者出现了一些反应，其中高血压是最常见的，但可以控制。其他副作用包括：腹泻、疲劳、恶心、食欲和体重下降;37 名患者因不良反应停药。此外，治疗期间发生的 20 例死亡中有 6 例被其治疗医师确定与药物有关。
 

　　“对于这类药物来说，副作用实际上是非常典型的。多年来我们已经学会了积极调整剂量，并提出巧妙的方法来帮助患者耐受药物，同时保持药物有效性，但最少那些副作用。最重要的是仔细选择患者，医生将药物重点放在症状支持上，“谢尔曼说。
 

　　乐伐替尼的多项后续研究正在开发中，包括其他类型的甲状腺癌，以及与其他新疗法联合治疗放射性碘难治性患者的研究。