Midostaurin 米哚妥林/雷德帕斯(Rydapt)的药物机理和治疗效果

      米哚妥林是一种阻断癌细胞上的FLT3蛋白质的药物,可与某些化疗药物一起用于治疗AML白血病细胞具有FLT3基因突变的成人患者。FLT3突变是AML患者中一种常见的基因突变,与患者预后较差相关。米哚妥林(Midostaurin)是一种口服多激酶抑制剂,可抑制多种调控细胞生长的关键激酶,包括Flt3,因此被开发用于携带FTL3突变的急性髓性白血病(AML)患者的治疗,是首个用于治疗FTL3突变AML的靶向药物。
 

  米哚妥林(Midostaurin)治疗AML的常见不良反应包括白细胞减少、恶心、黏膜炎、呕吐、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染。
 

  2017年4月FDA批准用于治疗FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)突变的新诊断成人的急性髓细胞白血病(AML)和晚期全身性肥大细胞增多症(SM)。在有717名先前未接受过AML治疗的患者参与的随机试验中,接受米哚妥林(Midostaurin)联合化疗的患者比单独接受化疗的患者活得更长,尽管无法可靠地估计出特定的中位存活率。此外,比单独接受化疗的患者相比(中位数为3个月),接受米哚妥林(Midostaurin)联合化疗的患者出现某些并发症(治疗后60天内未能达到完全缓解、疾病进展或死亡)所经历的时间更长(中位数为8.2个月)。

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