恩西地平是一种IDH2(异柠檬酸脱氢酶)抑制剂,也是第一个上市的致癌代谢物合成抑制剂,在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究分析了恩西地平的效果。
结果显示,在接受最短6个月的治疗后,大约19%的患者实现完全缓解,中位缓解持续期为8.2个月。
4%的患者实现部分血液学缓解,中位缓解持续期9.6个月。在157例因为AML需要输血或血小板的患者中,34%在接受恩西地平治疗后不再需要输血。
白血病恶性程度比较高,治愈的难度较大,目前恩西地平还不能治好白血病,恩西地平可以延缓疾病进展,延长患者的生存期。