根据发表在《美国医学会肿瘤学杂志》上的研究结果，卡博替尼对因肾细胞癌 (RCC) 发生脑转移的患者产生了有希望的颅内活性，并且具有可接受的安全性。
 

　　虽然大约 10% 至 15% 的转移性 RCC 患者存在脑转移，但有关这些患者潜在治疗方法的大多数数据来自回顾性研究和前瞻性单臂研究。本研究的目的是探讨卡博替尼在 RCC 和脑转移患者中的安全性和有效性。
 

　　这项多中心、国际、回顾性队列研究纳入了 2014 年 1 月至 2020 年 10 月期间在 15 个机构接受治疗的经组织学证实的 RCC 脑转移患者。所有患者都有≥1次脑部随访影像学评估。
 

　　患者被分为 2 个队列：队列 A 包括在开始使用卡博替尼时脑转移进展且在过去 2 个月内未接受脑定向局部治疗(包括立体定向放射外科、全脑放疗和手术)的患者;队列 B 包括在卡博替尼开始时有稳定脑转移的患者或同时接受脑定向局部治疗的脑转移进展的患者。
 

　　主要终点是通过修改后的实体瘤反应评估标准 1.1 版确定的颅内放射学反应率，并确定脑进展时间和治疗失败时间。
 

　　研究样本包括 88 名患者(69 名男性;平均年龄 61 岁)，接受卡博替尼治疗伴有脑转移的 RCC，其中包括队列 A 中的 33 名患者和队列 B 中的 55 名患者。
 

　　卡博替尼开始后的中位随访时间为 17 个月(范围，2-74 个月)。
 

　　在队列 A 中，客观颅内缓解率为 55%(95% CI，36%-73%)，包括 3 例(10%)完全缓解和 14 例(45%)部分缓解。颅外缓解率为48%(95% CI，31%-66%)，无完全缓解，16例部分缓解。治疗失败的中位时间为 8.9 个月(95% CI，5.9-12.3 个月)，中位总生存期为 15 个月(95% CI，9.0-30.0 个月)。
 

　　在队列 B 中，颅内缓解率为 47%(95% CI，33%-61%)，包括 1 例完全缓解(2%)和 24 例部分缓解(45%)。颅外反应率为 38%(95% CI，25%-52%)，其中 1 例完全缓解，24 例部分缓解。治疗失败的中位时间为 9.7 个月(95% CI，6.0-13.2 个月)，中位总生存期为 16 个月(95% CI，12.0-21.9 个月)。
 

　　卡博替尼耐受性良好，没有意外的毒性作用或神经系统不良事件，也没有与治疗相关的死亡。
 

　　该研究有几个局限性，包括回顾性设计、缺乏对所有病例的中央放射学审查以及缺少有关使用全身性皮质类固醇的信息。
 

　　研究人员总结说：“这些研究结果表明，卡博替尼在肾细胞癌和脑转移患者中具有相当大的颅内活性和可接受的安全性。”