针对胆管癌的靶向药物，一直有多个临床研究在进行中。研究者在9%到14%的胆管癌患者中发现了纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）的融合突变，针对FGFR2基因融合或重排突变，2020年4月，美国FDA批准了一款靶向药物：培米替尼（Pemazyre,Pemigatinib）。在2021年的美国临床肿瘤学会中，更新了培米替尼的治疗数据。我们一起来看看。
　　
　　培米替尼是一款可同时抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3的小分子靶向药物，目前这款药物的片剂有4.5毫克、9毫克和13.5毫克三种规格。在2017年1月至2019年3月期间，这项临床研究共纳入了146名患者。其中107名患者存在FGFR2基因融合或重排；20名患者有其他形式的FGF/FGFR突变；18名患者没有FGF/FGFR突变。所有患者在使用培米替尼之前经过了至少一次标准系统治疗且病情进展。中位随访的时间为17.8个月。38名存在FGFR2基因融合或重排的胆管癌患者肿瘤病灶显著缩小，缩小比例超过了30%，达到了临床部分缓解。治疗应答率为35.5%。
　　
　　存在FGFR2融合突变或重排突变的胆管癌患者，中位无进展生存期为7.2个月，显著优于非FGFR2融合和重排的胆管癌患者。其于以上数据，美国FDA规定，使用培米替尼治疗胆管癌之前，必须进行FGFR2基因的融合或重排突变检测。
　　
　　在2021年美国临床肿瘤学会中，培米替尼的临床试验FIGHT-202更新了总生存期数据。入组的146名患者使用培米替尼的药物剂量为13.5毫克，每天服药一次，连续服用两周后停药一周，三周为一个治疗周期。存在FGFR2基因融合突变或重排突变的胆管癌患者，使用培米替尼病灶缩小超过30%，中位总生存时间（mOS）为17.5个月，确定的治疗应答率为37%。临床上确定为部分缓解的患者，中位总生存期（mOS）可以达到30.1个月；而没有达到临床部分缓解的患者，中位总生存期（mOS）为13.7个月。综上所述，存在FGFR2基因融合突变的胆管癌患者，使用培米替尼治疗，疗效可佳，获益明显。对于一直缺乏靶向药物的晚期胆管癌患者，这无疑是个非常好的消息。