根据2022 年 ASCO 泌尿生殖系统癌症研讨会上提出的分析结果，在局部晚期非转移性透明细胞肾细胞癌 (RCC) 患者中，卡博替尼 (Cabometyx) 的新辅助治疗有助于无疾病地减少肿瘤。

　　分析结果由亚特兰大埃默里大学医学院血液学和医学肿瘤学系副教授、埃默里大学 Winship 癌症研究所泌尿生殖医学肿瘤学项目主任 Mehmet A. Bilen 医学博士介绍，也证明没有治疗相关的 4 级或 5 级不良事件。

　　“我们发现卡博替尼在局部晚期非转移性透明细胞 RCC 患者的新辅助治疗中具有临床活性和安全性，”Bilen 告诉 Targeted Oncology™ 的姊妹出版物 CURE®。

　　在本研究 (NCT04022343) 的分析中，17 名经活检证实为透明细胞 RCC 的患者接受了新辅助卡博替尼治疗，起始剂量为 60 mg，每天一次，持续 12 周。在研究中的患者中，82.4% 是男性，中位年龄为 58 岁(范围：42-86 岁)。

　　“近年来，转移性肾细胞癌患者可以获得高效的治疗选择，”Bilen 说。“卡博替尼在转移性肾细胞癌中的反应率增加，以及其他新辅助 [酪氨酸激酶抑制剂] 数据，我们在这项由研究者发起的临床试验中研究了卡博替尼在新辅助环境中的作用。”

　　本研究的主要结果是根据 RECIST v1.1 在 12 周时的客观反应率，包括完全和部分反应。次要结果包括耐受性、安全性、手术结果、临床结果(总生存期和无病生存期)和生活质量。

　　所有患者都接受了 12 周的卡博替尼治疗，大多数患者 (n = 16) 在完成 4 周的清除期后立即接受了手术。一名未接受手术的患者因个人原因拒绝手术，并接受了进一步的全身治疗。

　　该分析的结果表明，所有患者的肿瘤都缩小了。特别是，5 名患者(29.4%)有部分反应(总反应率 = 0.29;95% CI，0.1-0.56)，12 名患者病情稳定。在接受卡博替尼治疗的患者中未观察到疾病进展。原发性肾肿瘤大小中位数减少了 23%(范围：6-45)。

　　“新辅助治疗在乳腺癌、胃肠道癌等不同实体瘤中得到了很好的应用，”Bilen 说。“局部晚期 RCC 患者需要有效的新辅助治疗方案。我们试图在这个人群中探索这一点并展示其可行性。我们希望通过更多的临床试验数据，我们能够确定术前治疗在这一患者群体中的作用。”

　　在治疗结束时，1 名在研究开始时被认为不可切除的患者在 12 周后被认为可切除。两名患者在研究开始时也从放射状肾切除术转变为治疗结束时的部分肾切除术。

　　在整个治疗过程中发生的最常见不良事件包括厌食、腹泻、高血压、疲劳和恶心。发生了一个与肺栓塞有关的严重不良事件。由于一些不良事件，确实发生了一些剂量减少;5 名患者减至 40 毫克剂量，2 名患者减至 20 毫克剂量。在进行此分析时，两名患者死亡，包括一名死于 COVID-19 的患者和一名死于不明原因的患者。

　　“需要进行更大规模的临床试验来进一步确定术前治疗在 RCC 中的作用，”Bilen 说。“这将使我们了解这些治疗的长期作用。除此之外，还需要在该领域研究其他药物，例如免疫疗法组合。此外，我们还需要研究最佳治疗持续时间、理想的临床试验终点和其他相关研究，以帮助我们了解 RCC 的生物学。”