米哚妥林(Rydapt/midostaurin)中的活性物质米哚妥林midostaurin)是一种激酶抑制剂，可以阻断几种促进细胞生长的酶，以此达到治疗的效果 。米哚妥林(Rydapt/midostaurin)能够抑制FLT3受体信号通路，从而抑制癌细胞增殖。对于存在ITD和TKD突变型FLT3受体的白血病细胞，或存在过表达野生型FLT3和PDGF受体的白血病细胞，米哚妥林(Rydapt/midostaurin)还能起到诱导细胞凋亡的作用。 此外，米哚妥林(Rydapt/midostaurin)也能够抑制KIT信号通路、抑制组胺释放，诱导肥大细胞凋亡 。

　　米哚妥林(Rydapt/midostaurin)的适应症

　　•与化疗疗法（标准阿糖胞苷和柔红霉素诱导化疗+阿糖胞苷巩固化疗）联合用于新确诊的FLT3突变阳性的急性髓性白血病（AML）患者。米哚妥林(Rydapt/midostaurin)无法用作急性髓性白血病（AML）的单药诱导治疗。

　　•侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、血液肿瘤相关性系统性肥大细胞增多症（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）。

　　米哚妥林(Rydapt/midostaurin)的用法用量

　　治疗急性髓性白血病（AML）的标准剂量为：

　　• 50mg（2粒胶囊）/次，2次/日，口服，与食物同服。

　　治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、血液肿瘤相关性系统性肥大细胞增多症（SM-AHN），或肥大细胞白血病（MCL），其标准剂量为：

　　• 100mg（4粒胶囊）/次，2次/日，口服，与食物同服。

　　米哚妥林常见不良反应

　　对于急性髓性白血病（AML）患者，常见的不良反应为：

　　• 白细胞水平低

　　• 发热（发热性中性粒细胞减少症）

　　• 恶心

　　• 粘膜炎症（粘膜炎）

　　对于侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、血液肿瘤相关性系统性肥大细胞增多症（SM-AHN），或肥大细胞白血病（MCL），最常见的不良反应（≥20％）为 ：

　　• 恶心

　　• 呕吐

　　• 腹泻

　　• 水肿

　　• 肌肉骨骼疼痛和腹痛。