靶向治疗Retevmo(selpercatinib，塞尔帕替尼)已被批准用于治疗非小细胞肺癌(NSCLC)和甲状腺癌，也可与RET融合用于治疗其他类型的晚期癌症。Selpercatinib在各种非肺和非甲状腺RET融合阳性晚期实体瘤中表现出有希望的活性，包括难治性胃肠道恶性肿瘤。

　　礼来公司的Retevmo塞尔帕替尼（以前称为LOXO-292）抑制一种称为RET的酪氨酸激酶。这种酶在细胞增殖中发挥作用，RET基因的突变或融合可以推动癌症的发展。RET改变总体上是罕见的，在所有癌症中发生率不到1%，但在某些癌症类型中更为常见。

　　美国FDA于2020年5月批准了塞尔帕替尼用于治疗RET改变的晚期NSCLC和甲状腺癌。这些新发现可能使该药物有资格作为泛癌或部位不确定部位的治疗的扩大适应症，该疗法可治疗具有特定基因改变的癌症，无论其发生在身体的何处。

　　结果来自I/II期LIBRETTO-001试验(NCT03157128)，该试验在16个国家招募了患有晚期NSCLC、甲状腺癌和各种其他伴有RET融合的实体瘤的患者。先前接受治疗的患者和首次开始全身治疗的患者均符合条件。所有参与者均接受塞尔帕替尼Retevmo治疗，每日两次，每次一片。没有安慰剂组。

　　Subbiah介绍了32名患有12种晚期癌症的研究参与者的结果。近三分之二的人患有胃肠癌，其中九人患有胰腺癌，九人患有结肠癌。数量较少的其他癌症类型包括乳腺癌、小肠癌、卵巢癌和涎腺癌、肉瘤、黄色肉芽肿和原发部位未知的转移性癌症。除三人外，所有人都曾接受过全身治疗。

　　该组的总有效率(即肿瘤完全或部分缩小)为47%。在患有九种不同癌症类型的人群中观察到了确认的应答。在约一年的随访后，15名应答者中有11名持续应答。

　　塞尔帕替尼Retevmo总体上是安全的，耐受性良好。最常见的不良事件是ALT和AST肝酶升高、口干、高血压、腹泻、疲劳、恶心和腹痛。该组中没有人因治疗相关不良事件而停止治疗。

　　塞尔帕替尼Retevmo使105名接受过治疗的NSCLC患者的总有效率为64%，而39名新接受治疗的患者的总有效率升至85%；在11个具有脑转移的肺癌患者中，10个经历了脑中的癌萎缩。RET突变的甲状腺髓样癌既往治疗和未接受治疗人群的总有效率分别为69%和73%，RET融合阳性甲状腺癌的总有效率分别为79%和100%。