拉罗替尼的有效性是在三项临床试验中确定的,这三项试验包括55名NTRK基因融合的不同类型实体瘤患者,既有儿童也有成人,这些患者的肿瘤要么是转移性的,要么无法切除,没有其他更好的治疗选择,或者在治疗后疾病进展。
2018年2月,新英格兰医学杂志(NEJM)发表的三项安全性和有效性临床研究结果显示,拉罗替尼对于年龄为4个月至76岁的患者
针对17种不同癌症治疗总体有效率高达75%,71%的有效患者在治疗一年后仍持续应答,结果表明,对于TRK融合阳性的癌症患者,拉罗替尼是一种潜在强大的新型治疗方法,患者可长期使用。