维奈托克，又被称为维奈妥拉、维奈克拉(Venetoclax)，是由艾伯维和基因泰克共同研发BCL-2抑制剂。维奈托克通过选择性抑制BCL-2蛋白来恢复肿瘤细胞程序性死亡机制（细胞凋亡），从而杀死肿瘤。

　　BCL-2是最早发现的细胞抗凋亡蛋白Bcl-2家族的一员，Bcl-2家族蛋白通过与促凋亡蛋白BIM、BAD等形成二聚体以及自身二聚，在细胞凋亡的调控中发挥重要作用，是大多数血液肿瘤的主导致癌基因。

　　目前它已在全球80多个国家/地区上市，被美国FDA批准用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病(CLL)、小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)、成人急性髓系白血病(AML)。在国内，维奈托克获批的适应症是急性髓系白血病。

　　近日，在《血液学与肿瘤学杂志》上的一项研究表明，继发性急性髓系白血病患者（ts-AML）接受维奈托克+低甲基化药物（HMA）治疗后，再进行造血干细胞移植（HSCT）后，可能会改善治疗结果，尤其是那些具有非不利风险核型的患者。

　　患者服用低甲基化药物+维奈托克后，完全缓解 (CR)/不完全血液学恢复 (CRi) 率为39%，而强化化疗或不加维奈托克的低强度治疗为25%。低甲基化药物+维奈托克和强化/低强度化疗组的一年总生存期 (OS) 分别为34%和17%。入组的患者有562名并接受一线治疗，其中271名接受了强化化疗，237名接受了不含维奈托克的低强度治疗，54 名接受了HMA加维奈托克。患者年龄中位数为 69 岁，先前接受过的先前血液系统恶性肿瘤治疗的中位数为1次。此外，41%的患者在被诊断为AML之前接受了2次及以上的治疗。10%的骨髓增生异常综合征或慢性粒单核细胞白血病患者曾接受过同种异体 HSCT。

　　维奈托克+低甲基化药物组的CR/CRi/形态学白血病无状态率较高，为 54%，而强化化疗组和低强度治疗组不加维奈托克组为32%。核型无不良反应的患者接受 维奈托克+低甲基化药物治疗的 CR/CRi 率为 57%，而对照组为30%。无论采用何种治疗方法，具有 ts-AML 和不良核型的患者的 CR/CRi 率分别为18%和16%。维奈托克+低甲基化药物组、强化化疗组、低强度治疗组30天的死亡率和60天的死亡率分别为10%、9%、7%和25%、22%、20%。

　　维奈托克+低甲基化药物组的中位RFS为12.9个月，而强化和低强度治疗组为5.3个月。维奈托克+低甲基化药物组的1年OS率为 55%，强化化疗/低强度治疗组为 22%。由此可见，维奈托克+低甲基化药物治疗急性髓系白血病的疗效还是不错的。