《美国医学会杂志》在线发表了一篇关于伊马替尼辅助胃肠道间质瘤手术患者的研究文章。研究纳入了2004年12月至2008年10月进行的III期临床试验。中位随访时间为9.1年（IQR,8-10年）。该研究在12个国家的112家医院中进行。纳入标准为原发性GIST患者，复发风险中或高；术后无残留疾病；年龄大于18岁；既往无恶性肿瘤或并发严重/非控制性疾病。数据分析时间为2017年7月17日至2020年3月1日。患者术后随机接受伊马替尼（400mg/d）治疗2年或不进行辅助治疗。随机分组按风险类别（高风险与中等风险）、肿瘤部位（胃与其他风险）和手术质量（R0与R1）分层。肿瘤破裂被归为R1类，但也单独分析。主要观察指标为总体生存期（OS），使用Kaplan-Meier方法进行估计，并使用针对治疗和分层因素调整的Cox模型在R0/R1之间进行比较。

　　研究结果显示，研究共纳入908例患者，其中男性465例，占51.4%，女性440例，占48.6%，中位年龄59岁（18-89岁）。162例（17.8％）R1切除术患者中有97例（59.9％）发生了肿瘤破裂。接受R1与R0切除术的患者总体OS（危险比[HR]为2.05；95%CI为1.45-2.89）和治疗组OS（HR为2.65；95%CI为1.37-3.75，辅助伊马替尼组为1.86；95%CI为1.16-2.99，无辅助伊马替尼组为1.86；95%CI为1.16-2.99）有显著差异。排除肿瘤破裂后，R1和R0切除术的OS差异消失（HR,1.05；95%CI,0.54-2.01）。

　　而在一个术后伊马替尼辅助治疗5年随访研究中显示，纳入研究的患者中位肿瘤大小为6.5cm（范围2.3-30.0cm）。中位疗程为55.1个月（0.5-60.6个月）；46名患者（51%）完成了5年的伊马替尼治疗。估计5年RFS为90%（95%CI,80%-95%），总生存率为95%（95%CI,86%-99%）。7例复发：1例在接受伊马替尼治疗时复发（PDGFRAD842V突变），死亡；6例在停止伊马替尼治疗后复发。另外两例死亡与治疗或肿瘤进展无关。45名患者（49%）因患者选择（10例（21%）、不良事件（15例（16%）或其他原因（11例（12%）提前停止治疗。所有91例患者均出现至少1例不良事件，17例（19%）出现3级或4级不良事件。