阿维普替尼/阿泊替尼(AYVAKIT)用于治疗无法手术切除或转移性血小板衍生的生长因子受体α（PDGFRA）外显子18基因突变（包括PDGFRA D842V突变）的胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。该口服片剂有100 mg/片、200 mg/片、300 mg/片三种规格。该药物曾获得美国FDA授予治疗PDGFRA D842V突变的不可切除或转移性GIST的孤儿药、快速通道和突破性疗法资格认定。另一适应症—晚期全身性肥大细胞增多症（SM）（包括侵袭性SM的亚型）、伴有相关血液肿瘤的SM和肥大细胞白血病也获得了FDA授予的突破性疗法。阿维普替尼是第一个被批准用于GIST的精准疗法，也是唯一一个对PDGFRA基因18号外显子突变型GIST具有高活性的药物。

　　来自I期EXPLORER研究的数据显示，阿维普替尼治疗晚期SM患者总缓解率（ORR）达到了77%。此外，数据还显示，在涵盖晚期、冒烟型（smoldering）、惰性类型的SM患者中，均取得了一致的持久和深刻缓解，并且随时间推移缓解持续加深。此外，持续治疗长达34个月时，中位总生存期（OS）数据仍未达到。

　　阿维普替尼的完全批准是基于我们的I期NAVIGATOR临床试验的可靠数据，这是一个令人难以置信的里程碑，更重要的是，对于患有PDGFRA外显子18突变的GIST患者，他们一直在等待新的治疗方案。阿维普替尼是研究平台获得批准的第一个药物。随着开始向患者及其医疗提供者提供阿维普替尼，目标是巩固在精确医学领域的领导地位。