尼拉帕尼Niraparib一种口服、小分子的多聚ADP核糖聚合酶（PARP）抑制剂，它能诱导细胞毒性可能涉及PARP酶活性的抑制作用和增加PARP-DNA复合物的形成导致DNA损伤，凋亡和细胞死亡。这种作用模式赋予了该药治疗存在DNA修复缺陷的广泛类型肿瘤的潜力。PARP与广泛的肿瘤类型相关，尤其是卵巢癌和乳腺癌。

　　美国FDA宣布批准葛兰素史克（GSK）公司的尼拉帕尼扩展适应症，用于治疗接受过3种以上化疗的晚期卵巢癌患者。这些患者的肿瘤为同源重组缺陷（HRD）阳性。HRD定义为携带BRCA基因突变，或者在对铂基化疗产生响应之后疾病继续进展超过6个月的患者中出现基因组不稳定性。

　　这一批准是基于名为QUADRA的开放标签、单臂2期临床试验的结果。这项试验评估了尼拉帕尼在复发、高级别浆液性上皮性卵巢癌、输卵管或原发性腹膜癌患者中的安全性和活性。患者每日一次口服300mg尼拉帕利Niraparib，连续服用，直至病情进展。

　　试验疗效分析显示，47名患者中有13名患者获得总体疗效，无进展生存期中位值为5.5个月，中位反应持续时间为9.2个月。在这项试验中，研究人员还发现，尼拉帕尼不但在携带BRCA基因突变的患者中产生疗效（总缓解率为29%），在不携带BRCA基因突变，但是具备同源重组缺陷的患者中也产生了疗效（总缓解率为15%）。在不携带BRCA基因突变，且不具备同源重组缺陷的患者中，尼拉帕尼达到的总缓解率为3%。

　　除了卵巢癌之外，尼拉帕尼也被评估作为单药疗法及组合疗法治疗肺癌、乳腺癌和前列腺癌。相信随着尼拉帕尼Niraparib研究的不断深入，这种药物能够展示出更加突出的治疗效果。