拉罗替尼是一种专门治疗具有NTRK基因融合肿瘤的靶向药物，也是第一个获得美国FDA批准的不分癌种、只看NTRK融合突变的“广谱”抗癌靶向药。

　　既往审批的三个多中心、开放标签、单臂临床试验的数据LOXO-TRK-14001（NCT02122913）、SCOUT（NCT02637687）和NAVIGATE（NCT02576431）显示，泛实体瘤中总体ORR为75%（独立审查）和80%（研究者评估），无论年龄、肿瘤类型、特定NTRK基因或融合伴侣如何，都可以看到反应。

　　2018年2月22日，NEJM正式发表拉罗替尼的综合研究结果。共包括三个临床研究：I期成人，I/II期儿童以及II期青少年和成人，一共55例患者共17种不同类型NTRK融合的恶性肿瘤。结果显示：客观缓解率（ORR）为75%（独立评审）和80%（医生评审）。总体安全性良好，大多为1-2级不良事件。

　   在试验中，出现的治疗相关不良事件主要为1-2级，说明拉罗替尼的疗效和安全性都比较出色。拉罗替尼正式在中国获批具有重要意义，不仅进一步改善NTRK基因融合阳性肿瘤患者的疗效和预后，还填补了NTRK基因融合肿瘤患者精准治疗的空白。最新的试验数据显示，适合接受拉罗替尼治疗的癌症种类已从17种增加到21种，几乎覆盖所有的实体肿瘤类型。