根据在2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示的海报，曲美替尼（Mekinist）联合紫杉醇在转移性间变性甲状腺癌（ATC）中的一项试点研究（NCT03085056）的结果显示，治疗对6个月的无进展生存期（PFS）有积极作用。

       早期的1期试验在12例病理学证实转移性或局部区域ATC患者中检查了紫杉醇和曲美替尼的组合。结果显示，6 个月的 PFS 率为 25%，中位总生存期 （OS） 为 26 周（范围为 3-59+）。治疗的中位时间为10.5周（范围，3-47 +）。

       三名患者（25.0%）对治疗有部分反应，5名（41.7%）患者病情稳定。任何等级中最常见的不良反应（AEs）是贫血（75%），天冬氨酸氨基转移酶增加（50%），腹泻（50%）和白细胞减少（50%）。调查人员得出结论，这些结果值得进一步研究。

       回应率为25%，这一比例高得令人难以置信。这是一个很好的反应率，患者保持[接受治疗，]50%至少6个月。与历史上所看到的相比，这是相当不错的。其中两名有反应的患者没有BRAF突变，因此肯定是在不同的人群中。另一件突出的事情是中位数操作系统。当您查看使用紫杉烷或紫杉烷组合的ATC研究时，中位OS仅为3个月左右，或总共12周。

       在这项研究中，有大量预治疗的患者和那些体能状态迅速下降的患者，[尽管如此]，中位OS约为20周，这比您在该人群中历史上看到的要长得多。[这个结果]不是因为患者突然服用达拉非尼和曲美替尼;[事实上]，一些患者在开始研究之前服用达拉非尼和曲美替尼。但是[先前的使用]并不能解释20周的中位数OS。 

       对于这个人群来说，有一个中位数的OS看起来相当不错，并且反应率非常合理，包括一些没有任何治疗选择的患者，因为BRAF V600E突变之外没有标准治疗。