培米替尼（Pemazyre）是一款可同时抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3的小分子靶向药物，是获FDA批准用于治疗胆管癌的靶向药物。该药可通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散，目前这款药物的片剂有4.5毫克、9毫克和13.5毫克三种规格。

　　胆管癌（cholangiocarcinoma）是一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，按所发生的部位可分为肝内胆管癌和肝外胆管癌两大类。其中肝内胆管癌（intrahepatic cholangiocarcinoma ICC）发病率约占原发性肝脏恶性肿瘤的15~20%，且呈上升趋势。

　　在2017年1月至2019年3月期间，这项临床研究共纳入了146名患者。其中107名患者存在FGFR2基因融合或重排；20名患者有其他形式的FGF/FGFR突变；18名患者没有FGF/FGFR突变。所有患者在使用培米替尼之前经过了至少一次标准系统治疗且病情进展。中位随访的时间为17.8个月。

　　38名存在FGFR2基因融合或重排的胆管癌患者肿瘤病灶显著缩小，缩小比例超过了30%，达到了临床部分缓解。治疗应答率为35.5%。

　　存在FGFR2融合突变或重排突变的胆管癌患者，中位无进展生存期为7.2个月，显著优于非FGFR2融合和重排的胆管癌患者。基于以上数据，美国FDA规定，使用培米替尼治疗胆管癌之前，必须进行FGFR2基因的融合或重排突变检测。

　　培米替尼的不良反应主要是高磷血症，概率高达60%。其他的不良反应包含关节痛、口腔炎症、低钠血症、腹痛和疲劳。