偶联物（ADC），由细胞毒性制剂卡奇霉素（calicheamicin）和靶向CD33的一种单克隆抗体偶联而成。CD33是一种抗原蛋白，在高达90%患者的AML细胞上表达。当吉妥单抗结合至细胞表面的CD33抗原时被吸收进入细胞内，释放出卡奇霉素导致细胞死亡。

　　吉妥单抗可用于治疗新诊断的CD33阳性AML（年龄≥1个月的儿童和成人）、复发或难治性CD33阳性AML（年龄≥2岁的儿童和成人）。

　　吉妥单抗在儿科群体中的疗效和安全性，得到了AAML0531（NCT00372593）研究数据的支持。这是一项多中心、随机研究，入组了1063例0-29岁新诊断的AML患者。

　　研究中，这些患者被随机分配，接受5个周期化疗单独治疗或联合吉妥单抗（剂量3mg/m2，诱导1第6天给药、强化2第7天给药）治疗。主要疗效结果指标是从试验开始到诱导失败、复发或全因死亡的无事件生存期（EFS）。

　　数据显示，吉妥单抗+化疗联合治疗与化疗单药治疗的EFS危险比（HR）为0.84%（95%CI:0.71-0.99）。在吉妥单抗+化疗组中，5年内无诱导失败、复发或死亡患者的估计百分比为48%（95%CI:43-52%），而单独化疗组为40%（95%CI:36%-45%）。2个治疗组的总生存期（OS）没有差异。

　　在接受吉妥单抗治疗的患者中，在诱导1和强化2发生的最常见的≥3级不良反应是感染、发热性中性粒细胞减少、食欲下降、高血糖、粘膜炎、缺氧、出血、转氨酶升高、腹泻、恶心和低血压。