Asciminib(Scemblix)的适应症?
Scemblix是全球首个获批的STAMP抑制剂,于2021年10月底获批在美国上市,Scemblix也称作asciminib,获批的适应症是用于治疗患有以下疾病的成人患者:
1.费城染色体阳性慢性髓性白血病(Ph+ CML),慢性期(CP),既往接受过两种或两种以上酪氨酸激酶抑制剂(tki)治疗。
2.出现T315I突变的CP中Ph+ CML。
2022年4月11日,用于治疗慢性髓性白血病的创新药Scemblix(asciminib)已经落地中国乐城先行区内的瑞金海南医院(博鳌研究型医院),Scemblix(asciminib)是由诺华研发生产的,可帮助解决CML患者对TKI的耐药性,并克服与白血病细胞过度产生相关的缺陷型BCR-ABL1基因突变。
Scemblix(asciminib)的治疗效果
在多中心、随机、活性对照和非盲研究ASCEMBL (NCT03106779)中,评估了Scemblix(asciminib)治疗先前接受两种或多种tki治疗的慢性期Ph+CML(Ph+CML-CP)患者的疗效。
在本研究中,共有233名患者按2:1的比例随机分配,并根据主要细胞遗传学反应(MCyR)状态分层,接受Scemblix(asciminib) 40mg每日两次(N = 157人)或bosutinib (博舒替尼)500 mg每日一次(N = 76人)。患者继续接受治疗,直至出现不可接受的毒性或治疗失败。
接受Scemblix(asciminib) 治疗的患者中位治疗持续时间为103周,接受bosutinib治疗的患者中位治疗持续时间为31周。共有233名患者被随机分配到Scemblix(asciminib) (n = 157人)或bosutinib(n = 76人)。中位随访时间为14.9个月。Scemblix(asciminib) 组第24周的MMR(主要分子反应)率为25.5%,bosutinib组为13.2%。在基线调整MCyR后,治疗组之间的MMR率差异为12.2%。该研究表明,与bosutinib相比,Scemblix(asciminib)的疗效更好,安全性良好。