培米替尼（Pemigatinib，商品名Pemazyre，代号: INCB-054828或IBI375）是由信达生物和 Incyte公司共同研发的一种 ATP竞争性的并且具有强选择性的FGFR-TKI。美国食品药品监督管理局（FDA）在2020年授予其的“孤儿药”、突破性治疗成果和优先审查认定等特优待遇，并在II期临床试验显示出了优良的疗效数据，于2020年4月17日获得FDA加速审批程序批准。培米替尼是首个也是唯一一个被应用于治疗FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌的药品。那么，培米替尼的作用与功效及副作用都是什么？
 

培米替尼的作用与功效

临床研究FIGHT-202试验是一项非盲、单臂、多中心Ⅱ期临床试验（ NCTO2924376 )，旨在评估至少一次治疗失败的转移性/晚期或不能手术切除伴有FGFR2融合或重排的胆管癌患者使用培米替尼的有效性。将146例患者分为3组:A组(107例，FGFR2融合或重排)、B组（20例，其他FGF/FGFR基因改变)、C组（18例，无FGF/FGFR基因改变)，另有1例FGF/FGFR基因改变未确定者。所有患者接受培米替尼 13.5 mg qd治疗,21d为一个周期,给药2周,停药1周。
 

结果显示，A组患者客观缓解率（ORR)为36%，包括3例完全缓解（CR）和35例部分缓解(PR),而B组和C组均未实现客观缓解。平均随访时间15个月时,A组中位无进展生存期（PFS）为6.9个月，高于B组和C组的2.1个月和1.7个月;疾病控制率(DCR）为82%,高于B组和C组的40%和22%。A组中位缓解持续时间为9.1个月,初步的中位总生存期（OS）达21.1个月,而B组、C组OS仅为6.7个月和4个月。
 

提示培米替尼在治疗FGFR2融合或重排的胆管癌中具有较好的疗效,疗效优于其他或无FGF/FGFR基因改变患者。
 

培米替尼副作用

在研究中发现培米替尼的副作用有脱发、眼睛干燥、腹泻口干、指甲与床分离或指甲形成不良、食欲下降、呕吐、感觉疲倦、关节痛、味觉变化胃区(腹部)疼痛、恶心血液中低磷酸盐、便秘、背痛、口腔溃疡、皮肤干燥等。