多发性骨髓瘤(MM)是浆细胞异常增生的恶性肿瘤，一种进行性的肿瘤性疾病，多发性骨髓瘤(MM)是第二种最常见的血液癌症，无法治愈且复发率高，其特征为骨髓浆细胞和一株完整性的单克隆免疫球蛋白(IgG、IgA、IgD或IgE)或Bence Jones蛋白质过度增生。发性骨髓瘤最常见的症状是与贫血、肾功能不全、感染或骨破坏相关的症状。
 

MM发病率估计为2～3/10万，男女比例为1.6:1，大多数患者年龄>40岁。
 

MM一旦确诊，应按临床理化、细胞遗传学和GEP结果进行危险分成，并制定个体治疗方案。目前普遍认为对于>65岁的患者应先给予短程强化诱导(3D联合诱导)，然后给予大剂量的马法兰后实施自体造血干细胞移植巩固，最后根据危险程度进行维持治疗；对于>65岁的患者要先进行长疗程的诱导化疗再根据危险程度进行维持治疗。
 

全球III期临床研究(PANORAMA-1)中一项预定义亚组分析(n=193)的疗效和安全性数据。数据显示，在既往接受硼替佐米和一种免疫调节(IMiD)药物治疗的多发性骨髓瘤(MM)群体中，联合标准治疗方案(硼替佐米+地塞米松)治疗时，与安慰剂(PFS=5.8个月，n=99)相比，帕比司他延长了中位无进展生存期(PFS=10.6个月，n=94)。此外，帕比司他治疗组有59%的患者在治疗后肿瘤缩小或消失，而安慰剂组数据为41%。
 

帕比司他为胶囊剂，有10mg、15mg、20mg三种规格，推荐剂量为20mg，每21天为一个疗程，共计8个疗程。
 

帕比司他(Panobinostat)是一种新型、广谱组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂，具有一种新的作用机制，通过阻断组蛋白脱乙酰酶(HDAC)发挥作用，该药能够对癌细胞施以严重的应激直至其死亡，而健康细胞则不受影响。
 

FDA批准帕比司他联合Velcade(Bortezomib，硼替佐米)和地塞米松(Dexamethasone)用于既往接受至少2种治疗方案包括Velcade和一种免疫调节(IMiD)药物治疗失败的多发性骨髓瘤(myltiple myeloma，MM)患者群体。FDA批准帕比司他时附带有一项风险评估及减灾策略，用于宣传和教育医疗卫生专业人员了解可能与帕比司他治疗相关的风险。此次批准，也标志着Faryda成为用于治疗多发性骨髓瘤(MM)的首个组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂，该药的表观遗传学活性，可能有助于恢复多发性骨髓瘤细胞的功能。