4月27日，本是一年一度医药行业的饕餮盛宴，全世界众多肿瘤医生和制药公司的专家们欢聚一堂，畅谈肿瘤新进展的的美国癌症研究协会年会（AACR），因新冠肺炎病毒（COVID-19）疫情的肆虐，会议首次以虚拟会议的形式在线上举行。
通过网络，世界各地的癌症研究学者们分享了癌症研发领域的最新结果。这段时间，咚咚将整理诸多重要临床数据以飨读者。
会间，Iovance Biotherapeutics公司公布的肿瘤浸润淋巴细胞（TIL），引起了很多人的关注。I期临床数据显示：
针对12名PD-1耐药的、并且疾病进展的非小细胞肺癌患者，有效率达25%，其中2名患者达到持久的完全缓解。
在此次公布的TIL细胞疗法治疗非小细胞肺癌（NSCLC）患者的I期临床试验结果中，共纳入16名患者接受TIL治疗，其中12名患者可以被评估。
在中位随访时间为1.4年时，3名患者得到确认的缓解，其中两名患者达到完全缓解，这两名患者的缓解持续时间已经接近1年。
大多数患者的肿瘤在接受TIL治疗后有所缩小，在接受治疗后的第一次CT扫描时，肿瘤病变直径平均缩小38%。
需要指明一点，临床收治的这些患者均是PD-1耐药的、并且疾病进展的非小细胞肺癌患者，是非常难治的患者，后续并无可行的有效的治疗方案。而TIL疗法能过取得如此成绩，实属不易。
就目前来看，TIL免疫疗法能在多种实体瘤的后线治疗中发挥作用，是非常具有潜力的一种细胞免疫疗法。
美国FDA已经授予了LN-145针对晚期宫颈癌突破性疗法地位，TIL免疫疗法很有可能是未来免疫细胞疗法领域的一颗明星。
就在AACR大会火热进行的同时，FDA也不忘凑下热闹！
02 EGFR 20号插入突变“潜力股”——mobocertinib获美国FDA突破性药物资格！
4月27日，同日，FDA已授予mobocertinib（TAK-788）突破性药物资格（BTD），用于治疗接受含铂化疗期间或之后病情进展、携带表皮生长因子受体（EGFR）第20号外显子插入突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。
简单介绍一下，EGFR 20号插入突变患者仅占NSCLC患者的1-2%，预后比其他EGFR突变差，目前还没有批准的治疗方案，当前可用的EGFR靶向药和化疗对这类患者临床效果有限。
mobocertinib是一种强效的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），专为选择性靶向EGFR和HER2第20号外显子插入突变而设计。在2019年，美国FDA授予了mobocertinib孤儿药资格，用于治疗EGFR突变或HER2突变（包括20号插入突变）的肺癌患者。
另外，突破性药物资格（BTD）是FDA的一种新药评审方式，获得BTD的药物，在研发时能得到包括FDA特别关照，在新药上市审查有资格进行滚动审查和优先审查，以保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。
此次，FDA授予mobocertinib突破性药物资格，是基于一项I/II期研究。入组的为系统化疗失败的局部晚期或转移的NSCLC患者，且携带EGFR 20号插入突变。
数据显示：mobocertinib治疗的中位无进展生存期（PFS）为7.3个月、总缓解率（ORR）为43%（n=12/28）。
研究中，mobocertinib的安全性可控，最常见的治疗相关不良事件是腹泻（85%）、恶心（43%）、皮疹（36%）、呕吐（29%）和食欲下降（25%）。
mobocertinib化学结构式（图片来源：medchemexpress.cn）
[1]. CT056 - Durable complete responses to adoptive cell transfer using tumor infiltrating lymphocytes (TIL) in non-small cell lung cancer (NSCLC): A phase I trial. Retrieved April 27, 2020, from https://www.abstractsonline.com/pp8/#!/9045/presentation/10763
[2]. Takeda Announces U.S. FDA Breakthrough Therapy Designation for Mobocertinib (TAK-788) for the Treatment of NSCLC Patients with EGFR Exon 20 Insertion Mutations