疗效再下降，BioMarin血友病基因疗法更新数据
注：数据截点为10月17日
据了解，FDA已经授予SB-525治疗血友病A再生医学先进疗法认定（RMAT）。根据2017年签署的合作研发协议，辉瑞将接手SB-525的后期研发工作和制造。目前，SB-525的制造已经转移至辉瑞。后续的三期临床试验和IND工作也将由辉瑞领导和进行。
Spark & SPK-8011、SPK-8016
2019年2月，Spark更新了其A型血友病基因疗法SPK-8011的I/II期临床试验情况。截止更新日期，共有12位患者接受了三种不同剂量SPK-8011的治疗。初步数据显示，在接受SPK-8011治疗的第46周，所有三种剂量均可以减少94%的出血和95%的额外凝血因子VIII输注。5位接受低剂量SPK-8011治疗的患者均观察到了出血和凝血因子VIII输注的减少，并且在为期78周的随访中保持了凝血因子VIII活性水平的稳定。7位接受高剂量SPK-8011的患者中，5人在接受该基因疗法注射后凝血因子VIII水平保持了稳定。在为期46周的随访中，这些患者都未遭遇任何出血状况，且减少了99%的凝血因子VIII输注。
值得注意的是高剂量组中两名患者因子VIII活性水平下降至不到5%，这可能是由于他们对病毒的免疫反应所引起的。由于因子VIII活性水平降低，其中一人需要住院治疗，这被认为是一起严重的不良事件。除此之外，46周随访未观察到其他不良事件。所有12名受试者都表现出了病毒从体液中迅速清除的迹象，清除平均时间为2周。
有消息表示，Spark已经启动了一项观察性研究（NCT03432520），对约100位接受单剂SPK-8011的患者进行为期5年的随访，借此进一步探索SPK-8011的安全性和有效性。该研究于2018年8月开始，预计于2022年12月完成。事实上，Spark还有另外一项A型血友病基因疗法SPK-8016。为了验证这一疗法，Spark已经启动了一项I/II期临床试验（NCT03734588），预计将入组30位患者进行单次注射、剂量爬升研究。