近日，来自美国康涅狄格州的新锐公司 LAM Therapeutics 宣布获得了 5800 万美元（超过 3 亿元人民币）C 轮融资，并准备开启一个新的癌症临床研究项目。

LAM Therapeutics 成立于 2013 年，是美国著名孵化器公司 4Catalyzer 旗下的初创公司，致力于研发癌症及罕见病新药。LAM 将基因组学和蛋白质组学技术与深度学习人工智能（AI）相结合来加速药物开发，并寻找临床药物的新的适应症。

LAM 将患者、人工智能技术与下一代基因测序技术相结合，在临床试验中测试 LAM 药物，然后通过分析基因组学与蛋白质组学数据，将药物与患者匹配。目前，公司主要有三款在研候选新药：LAM-001、LAM-002 和 LAM-003。

（图片来源：LAM Therapeutics 官网）

LAM-001 是一款吸入性 mTOR 激酶抑制剂，主要用于治疗淋巴管平滑肌瘤病，mTOR 信号通路的超活化是遗传性淋巴管平滑肌瘤病的主要驱动因素。目前，LAM-001 已经完成了 1 期临床试验，并表现出了优异的安全性和药物代谢机制。

LAM-002 是一种首款（first-in-class）PIKfyve 激酶抑制剂，其对特定癌症具有细胞毒性，而对正常细胞几乎没有影响。 目前，该药也完成了针对复发或难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤的 1 期临床试验。此外，LAM-002 也正在进行针对神经疾病的临床前研究评估。今年 3 月份，LAM Therapeutics 在美国《Blood》杂志和《Autophagy》期刊上发表了一篇论文，揭示了 LAM-002 在 B 细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的所有亚型上具有广泛的抗癌活性。

LAM-003 是一款口服活性的小分子免疫调节抗癌药物，主要用于治疗恶性血液肿瘤。该药也已完成 1 期临床试验。下一步，LAM Therapeutics 将着力推动 LAM-003 进入新的临床试验，以研究其作为单一药物和联合疗法在恶性血液肿瘤治疗中的效果。

值得一提的是，LAM Therapeutics 的联合创始人之一是生物界的风云人物 Jonathan Rothberg 博士。他推出了世界上第一台半导体测序仪 PGM，为 DNA 测序技术的发展作出了重大贡献。同时，他还曾先后创立了 5 家生命科学公司，被称为“生物科技领域的史蒂夫? 乔布斯”。2013 年，Rothberg 博士因发明了下一代基因测序技术获得了美国国家科技奖章（National Medal of Technology）。

（图片来源：LAM Therapeutics 官网）

Jonathan Rothberg 博士为 LAM Therapeutics 组建了一支横跨基因组学、计算生物学、人工智能和药物研发等多个领域的人才团队。LAM Therapeutics 的另一位联合创始人是许田博士。他是耶鲁大学遗传系副系主任、教授，同时也是霍华德休斯医学研究院研究员和上海复旦大学发育生物学研究所所长。

同在 3 月 20 日，LAM Therapeutics 还宣布了 Peter Young 博士的加入。他将担任公司研究与转化科学主管（Head of Research and Translational Science）。Young 博士有 25 年药物开发经验，曾在多个治疗领域工作，包括肿瘤学，自身免疫 / 炎症，血液学，代谢和病毒性疾病领域等。

“下一代基因测序和数学可以帮助人们更好地理解癌症，”Jonathan Rothberg 博士说，“我们相信，基因测序加上深度学习，将使我们最终战胜癌症！”

参考资料

[1] LAM Therapeutics Scores $58 Million and a New Clinical Program in Cancer

[2] LAM Therapeutics 官网