肺癌初期常因无明显症状而未能及时发现，导致许多肺癌患者发现时已是中晚期癌症，确诊后往往无法存活超过一年。近年来拜分子生物学与基因医学突飞猛进之赐，新一代“标靶药物”改写许多癌症病患的命运，它们能针对致病的突变基因对症下药，有效提升治疗成效、延缓病情恶化并且降低副作用，延长病患寿命、改善生活品质。

中国台湾地区每年新增约一万名肺癌病患，以“肺腺癌”占多数，肺腺癌中又以“表皮生长因子”（EGFR）基因变异患者占多数（约一半），可以 EGFR 之标靶药物治疗，此外有约 5% 属于“间变性淋巴瘤激酶（ALK）基因变异”（ALK 阳性，注 1），则以 ALK 标靶药物治疗。

最早（2013 年）用于治疗 ALK 基因变异之肺癌的标靶药物为美国辉瑞公司（Pfizer）生产的标靶药物“截克瘤”（Crizotinib），相较于传统化疗药物能延缓病情之恶化且副作用较小，使用此药物能提高病患生活品质。然而服药约半年后肿瘤通常会产生抗药性开始恶化。

约于两年后（2015 年）诺华公司研发出新一代 ALK 标靶新药 “立克癌”（Ceritinib），药效更好，用于治疗某些已对截克瘤产生抗药性的病人也有疗效，可以稳定控制病情超过一年之后才产生抗药性。

最近日本武田制药公司（Takeda Pharmaceutical Company）旗下的美国癌症药品制造商 Ariad 公司进一步研发出一款几乎可以对付所有已知的截克瘤抗药性的新药 Brigatinib，能帮助病患继续控制对截克瘤产生抗药性之肿瘤，甚至对于将近一半已产生“脑部转移”的病患也有疗效。FDA 基于 Brigatinib 于第二期临床试验的优异表现（注 2），已于今年 4 月决定加速批准该药的审核（注 3），使该药可尽快上市救治病患。但该新药之持续核准仍有待后续临床试验对治疗的效益进一步验证和描述。武田制药也承诺将在全球持续开发 Brigatinib，以协助更多需要此药物的患者获得有效的治疗。

注 1：ALK 是一种表现于细胞膜上的“受体酪胺酸激酶”（receptor tyrosine kinase），对发育中的中枢和周边神经系统之发育扮演重要功能，于成体之正常功能尚不清楚，但在许多癌症皆有异常活化的情形。ALK 最早发现于淋巴瘤中有基因的变异，后来陆续于肺癌、肠癌以及乳癌均有发现。

注 2：一般药品需进行至第三期临床试验，包含上千人的受试者。而本次第二期临床试验仅有 222 位受试者。

注 3：美国 FDA 为满足病患对于医疗的迫切需求，在 1992 年订定了加速核准（Accelerated approval）制度 ，只要在科学证据的支持下，可允许缩短药品研发之时程，使药品提早上市。但获得加速核准的新药后续仍必须提出能支持对严重、危及生命之疾病有疗效与安全性之证据，且确实给予患者优于现行疗法之治疗。

Brigatinib

Takeda Announces FDA Accelerated Approval of ALUNBRIGTM (brigatinib)