地诺单抗（Xgeva）是一种全人源化的、针对RANKL的单克隆抗体（IgG2），能够特异性地阻断RANKL与RANK的结合，从而抑制破骨细胞的生成、分化及活化，减少骨质重吸收，达到治疗效果。2013年6月，地诺单抗通过快速通道，被美国FDA批准应用于不可切除或转移性骨巨细胞瘤(GCT)，成为唯一一个治疗GCT的靶向药物，对于GCT的治疗具有里程碑意义。那么，地诺单抗对骨巨细胞瘤有效果吗？

国外有研究者首次报道了一项地诺单抗治疗GCT的单中心非盲Ⅱ期临床试验结果，共纳入37例复发或不可切除的GCT患者，对用药前后进行病理学或影像学评价，肿瘤总反应率达到 86％（30/37）。另一项类似研究采用病理学评价，地诺单抗治疗后反应率达 100%（20/20），其中 65％（13/20）的患者出现骨质修复改变。小样本的临床试验疗效显著，另有研究者很快进行了较多样本（282 例）的多中心平行队列Ⅱ期临床试验，中位随访时间 9.2 个月，96％（163/169）的患者病灶无进展，62%（16/26）术后功能丧失明显减少。总之，使用地诺单抗治疗能获得良好的反应率，有效地控制肿瘤进展，减少术后功能丧失。
 

另外，术前使用地诺单抗还能降低肿瘤外科分期。一项多中心非盲Ⅱ期临床试验纳入222例难治性GCT患者，经过地诺单抗治疗后，外科分期下降，48%的患者（106/222）选择不手术，继续使用地诺单抗治疗；另外，选择手术治疗的患者中，96%（24/25）的患者自体关节得以保留。

另外一项研究证实使用地诺单抗治疗后，部分Ⅲ级患者转变为Ⅱ级患者，最终全部患者行囊内切刮手术，术后中位随访30个月，复发率为17%（3/18），地诺单抗使用后，有效缩小肿瘤，并在肿瘤的边缘部分形成明显的“硬化壳”，类似于一个限包裹肿瘤的间室，从而降低外科学分期。