胆管癌是一种恶性程度很高的肿瘤，侵袭性强、预后差，很多患者在确诊时已失去手术机会。晚期胆管癌系统治疗方案极其匮乏，一线标准化疗的客观缓解率(ORR)仅15%-26%，常发生耐药，且无标准二线治疗方案，临床需新的治疗方案改善患者生存状况。

　　2020年4月，美国FDA加速批准了靶向药培米替尼(Pemigatinib,商品名：Pemazyre)的上市申请，用于治疗FGFR2基因融合/重排的经治晚期胆管癌患者。培米替尼（Pemazyre）属于一类被称为激酶抑制剂的药物。它的作用是阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的作用。这有助于阻止或减缓癌细胞的扩散。

　　批准是基于代号为FIGHT-202(NCT02924376)的临床试验，试验结果显示，在107例存在FGFR2融合/重排的患者中，所有患者对治疗都有反应，培米替尼单药治疗的总缓解率为36%，其中包括2.8%的完全缓解和33%的部分缓解;疾病控制率为82%。中位缓解持续时间为9.1个月;63%的患者在6个月或更长时间获得缓解，18%的患者在12个月或更长时间保持缓解。以上数据说明，培米替尼用于存在FGFR2融合/重排的胆管癌二线治疗，有82%的患者肿瘤得到控制，并且有33%的患者肿瘤明显缩小或改善。值得注意的是，在数据截止时总生存期(OS)尚未达到，但培米替尼中位总生存期(OS)为21.1个月，有研究显示，以往二三线治疗患者历史平均生存期为6-7个月，这意味着，培米替尼二线治疗方案将患者生存期足足延长了3倍还多！

　　另外，研究人员表示，研究过程培米替尼未见不可控不良反应，大多数不良事件的严重程度为1级或2级。最常见的不良反应（发生率≥20％）是高磷酸盐血症，脱发，腹泻，指甲毒性，疲劳，消化不良，恶心，便秘，口腔炎，干眼症，口干，食欲不振，呕吐，关节痛，腹痛，低磷血症，背痛和皮肤干燥。基于该试验的优异数据，2020年4月17日，美国食品药品监督管理局(FDA)正式宣布批准FGFR2抑制剂培米替尼(Pemigatinib)上市，用于治疗FGFR2基因融合/重排的经治晚期胆管癌患者。值得一提的是，培米替尼(Pemazyre)是全球首款胆管癌靶向疗法。