醋酸阿比特龙（Abiraterone）是一种雄激素生物合成抑制剂，可提高化疗后转移性去势抵抗性前列腺癌 (mCRPC) 的总生存率 (OS)。许多 mCRPC 患者从未接受过化疗，因此无法从醋酸阿比特龙中获益；我们在未接受化疗的 mCRPC 患者中评估了该药物。醋酸阿比特龙是细胞色素 P-450 c17 的一流抑制剂，细胞色素 P-450 c17 是性腺外和睾丸雄激素合成的关键酶。

　　醋酸阿比特龙加低剂量泼尼松可改善多西紫杉醇治疗后 mCRPC 患者的生存率，并已获得监管批准用于该适应症。然而，在未接受过化疗的 mCRPC 患者中进行的 1 期和 2 期研究显示出高比例的持久反应，表明醋酸阿比特龙的益处可能在该患者组中得到优化。在这项随机的 3 期研究中，我们评估了醋酸阿比特龙 - 泼尼松对放射学无进展生存期 (rPFS)、总生存期 (OS)、疼痛进展和疾病进展的临床相关指标的影响，这些指标为 mCRPC 患者。接受化疗或出现明显的癌症相关症状。

　　在这项双盲研究中，1088 名患者按 1:1 随机接受醋酸阿比特龙（1000 毫克）加泼尼松（5 毫克，每天两次）或安慰剂加泼尼松。共同主要终点是放射学无进展生存期 (rPFS) 和 OS。次要终点测量了 mCRPC 进展的临床相关标志。患者报告的结果包括疼痛进展和生活质量。

　　该研究在 43% 的 OS 事件中进行了计划的中期分析 (IA) 后揭盲。醋酸阿比特龙-泼尼松治疗使影像学进展或死亡的风险降低 57%（风险比 [HR]，0.43；95% 置信区间 [CI]：0.35 至 0.52；P<0.001；13% OS 事件 IA ) 和死亡风险估计降低 25%（HR，0.75；95% CI：0.61 至 0.93；P=0.009；43% OS 事件 IA）。次要终点支持醋酸阿比特龙-泼尼松的优越性：细胞毒性化疗开始时间、阿片类药物用于癌症相关疼痛、前列腺特异性抗原进展（均 P <0.001）和性能状态恶化（P = 0.005）。自我报告的疼痛进展时间和患者功能状态退化有利于醋酸阿比特龙-泼尼松（P=0.05 和 P=0.003）。

　　在 mCRPC 中，醋酸阿比特龙产生 OS 和 rPFS 益处，以及显着延迟临床恶化和化疗开始。