一项国际、随机的3期JAVELIN Bladder 100试验（NCT02603432），对尿路上皮癌（UC）患者的一线阿维单抗维持策略进行了研究。这项试验纳入了700名UC患者，他们在接受4到6个周期的一线铂类化疗后没有出现疾病进展。患者以1:1的比例被随机分为两组，每两周静脉滴注阿维单抗10mg/kg,结合最佳支持治疗（BSC），与单纯BSC组对比。每组包括350名患者。试验中的分层因素包括对化疗的最佳反应和一线化疗开始时的转移部位。
 

　　本试验的主要终点是随机分组的所有患者以及肿瘤中PD-L1表达的患者的OS.JAVELIN Bladder 100试验显示，当阿维单抗被纳入UC的一线治疗时，OS显著改善。在所有随机化患者中，中位OS为21.4个月，而单独使用最佳支持治疗（BSC）时为14.3个月（危险比[HR]，0.69；95%CI,0.56-0.86；P=0.001），死亡风险降低31%。在PD-L1阳性人群中，接受阿维单抗的患者未达到中位OS,而BSC组的OS为17.1个月（HR,0.56；95%CI,0.40-0.79；P<0.001）。在试验的亚组人群也能观察到阿维单抗的疗效。
 

　　研究中的亚组人群包括不同的一线化疗组合、对一线化疗反应最好的患者、不同转移部位的患者以及肿瘤中PD-L1表达的患者。在试验中接受阿维单抗治疗的183名患者先前接受过吉西他滨（gemcitabine）联合顺铂（cisplatin）治疗，而206名患者接受BSC治疗，这些患者的OS HR为0.69（95%CI,0.51-0.94）。阿维单抗组的147例患者接受吉西他滨联合卡铂治疗，而BSC组122例患者接受吉西他滨联合卡铂治疗，OS的HR为0.66（95%CI,0.47-0.91）。最后，阿维单抗联合组和对照组分别有20例患者接受过吉西他滨联合顺铂和卡铂的治疗，阿维单抗组的OS更高（HR,0.75；95%CI,0.25-2.25）。
 

　　在一线化疗获得最佳疗效的患者中，试验组253例和对照组252例对先前治疗获得完全或部分疗效，阿维单抗组的OS更佳（HR,0.69；95%CI,0.53-0.89）。此外，本试验中使用阿维单抗治疗的97例患者与使用BSC治疗的98例患者相比，病情稳定为最佳反应，这一结果也对使用阿维单抗治疗的患者有利（HR,0.70；95%CI,0.46-1.05）。
 

　　在转移部位上，每侧191例有内脏转移（HR,0.82；95%CI,0.62-1.09）。在每组的159例患者中都发现了非椎间盘转移，阿维单抗的治疗效果显著改善（HR,0.54；95%CI,0.38-0.76）。