新一代蛋白酶体抑制剂卡非佐米，不同于二肽硼酸类的硼替佐米和伊沙佐米，是一个四肽环氧酮类化合物，不可逆性选择性结合蛋白酶体β5亚基，从而抑制蛋白酶体活性，达到抗骨髓瘤作用。已有大量的随机对照研究验证了卡非佐米的安全性和有效性，且自2012年FDA批准卡非佐米单药、卡非佐米联合地塞米松（Kd）或卡非佐米联合地塞米松和来那度胺（KRd）治疗复发/难治多发性骨髓瘤（RRMM）以来，卡非佐米已经广泛应用于欧美的骨髓瘤病人，在EHA会议上介绍卡非佐米治疗RRMM的真实世界数据。
 

　　来自西班牙的研究者报告，研究共纳入了从2016年1月至2020年5月的149例患者，接受KRd治疗的RRMM患者的真实世界数据，进行了回顾性分析。这些患者既往中位治疗线数是 1线（范围：1-4）。所有患者都接受过硼替佐米治疗， 61例（41%）接受过沙利度胺， 17 例 (11%) 接受过来那度胺。KRd按标准剂量给药（卡非佐米27mg / m2，d1,2,8,9,15,16；来那度胺25mg/ d,d1-21（根据肾脏清除率调整）；地塞米松20-40mg,d1,8,15，22）。疗效使用IMWG标准评估。其中高危细胞遗传学（HR）包括t（4; 14），t（14; 16）或del（17p）。
 

　　总体缓解率（ORR）为75％（VGPR≥53％，CR≥38％），中位至最佳缓解的时间为4个月，中位随访18个月后，中位PFS和OS分别为26（95％CI,20-33）个月和42（95％CI,34-50）个月。 其中高危HR细胞遗传学组患者的PFS较短，但与标危SR组无显著差异 (12  个月 vs 25个月，p=0.15)， OS也无显著差异：未达到 vs 50 个月，p=0,15，提示KRd可能可以克服部分细胞遗传学高危因素。最常见的不良反应（发生率> 10％）是血液学[贫血（41％），白细胞减少症（36％）和血小板减少症（34％）]，感染（32％），虚弱（25％），胃肠道（19％），15例（10％）患者因不良反应而中止了卡非佐米的治疗。该数据表明，对于RRMM患者，KRd是一种特别有效且安全的治疗方案。