Midostaurin 米哚妥林/雷德帕斯(Rydapt)治疗急性骨髓性白血病有什么优势

       近年来针对FLT3突变开发的抑制剂取得较大突破。FLT3抑制剂包括一代和二代抑制剂,其中第一代FLT3抑制剂主要包括索拉菲尼和米哚妥林,其为多靶标抑制剂,单药治疗对FLT3-ITD突变(FLT3跨膜区的内部串联重复突变)复发或难治性AML(R/RAML)患者的生存改善并不显著,现多与化疗联合使用。2017年4月,诺华研发的米哚妥林获FDA批准,联合化疗一线治疗FLT3突变阳性AML患者。米哚妥林是全球首个一线治疗FLT3突变AML的靶向药物,同时也是过去25年来美国市场获批治疗AML的首个靶向新药。
 

  米哚妥林作为一种口服多靶向激酶抑制剂,是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的,其中包括Flt3,因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。美国Dana-Farber癌症研究所的研究报告表明,在标准化疗方案中加入多靶点激酶抑制剂米哚妥林,可明显延长携带FLT3突变的AML患者的总生存期和无事件生存期。亦有医学研究成果显示,肥大细胞增生症引起的严重病变,可以通过靶向药物米哚妥林得到缓解。米哚妥林目前已经获得FDA授予的突破性药物资格;并且在急性髓系白血病(AML)以及肥大细胞增多症(SM)两个适应症中收获了孤儿药资格认定。
 

  急性白血病(AL)是源于造血干细胞的恶性克隆性疾病,主要表现为贫血、出血、感染和浸润等征象。通常可以分为急性淋巴细胞白血病(ALL)和急性髓细胞白血病(AML)两大类。成人以AML多见,儿童以ALL多见。急性白血病进展很快,若不经特殊治疗,平均生存期仅3个月左右,短者甚至在诊断数天后即死亡。然而,随着医学的进步,已有不少患者病情缓解以至长期存活,甚至获得治愈。

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