Midostaurin 米哚妥林/雷德帕斯(Rydapt)治疗白血病的效果怎么样?

      米哚妥林/雷德帕斯作为一种口服多靶向激酶抑制剂,是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的,其中包括Flt3,因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变,即可考虑使用米哚妥林/雷德帕斯联合化疗进行治疗。
 

  适用范围
 

  AML是一种骨髓性白细胞异常增殖的血癌,侵袭性极高,在美国约占癌症死亡人数的1.2%。其中有约17%~34%的AML患者存在FLT3基因突变,这类患者不仅病情进展速度更快,而且复发率更高,预后较差。
 

  在所有AML患者中,只有少数能够成功进行骨髓移植,而大多数不仅可能对化疗无反应而且会逐渐进展成复发或难治性AML,5年生存率极低。然而在过去的25年里,白血病在治疗上并没有出现明显进展,因此,对于FLT3基因突变的AML患者而言也一直没有更好的治疗方案。
 

  临床试验
 

  米哚妥林/雷德帕斯用于AML的安全性及有效性在一项代号为RATIFY的随机试验中得到了研究与验证。该试验中,受试者为717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者。研究人员将其随机分成两组进行对照治疗,结果发现,接受米哚妥林/雷德帕斯联合化疗的小组与只接受化疗的对照组相比,在总生存期上有着显著的改善,死亡风险降低了23%。此外,接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月,而接受联合疗法患者的数据为8.2个月,具有统计学意义的显著改善。
 

  常见不良反应
 

  米哚妥林/雷德帕斯在AML治疗过程中的常见不良反应主要有:白细胞减少、恶心呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等。
 

  2017年是医疗业内值得期待的一年,仅第一季度FDA就批准了12种新药,是去年的近半数,而截至5月15日,获批药物更是达到19种,米哚妥林/雷德帕斯便是其中颇具特色的一大重磅级药物。这款药物在研发过程中就获得了行业普遍关注,并收获了FDA颁发的突破性疗法认定、孤儿药资格与优先审评资格。

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