吉妥单抗 （MYLOTARG）已于2017年9月1日获批治疗新发或复发难治的CD33阳性AML成人及2岁及以上儿童患者。该药物也是首款包括儿童AML适应证的药物。作为一种抗体药物偶联物（ADC），吉妥单抗含有可以靶向CD33的单克隆抗体和与之连接的细胞毒素卡其霉素（calicheamicin）。CD33是一种在成髓细胞表面表达的抗原，存在于90%的AML患者中。当吉妥单抗与CD33抗原结合时，可被癌细胞吸收，然后在癌细胞内释放卡其霉素将其杀死。
 

　　考虑到遗传学背景和对化疗的治疗反应，急性髓系白血病（acute myeloid leukemia, AML）是一种高度异质性的疾病。在接受标准化疗的AML患者中，常规采用分子学异常来进行预后分层。当应用新获批的抗白血病药物时，需要评估遗传学背景和伴随突变的预后价值。本研究中我们回顾性回答了这一问题，即分子学事件在吉妥单抗（GO)联合标准一线化疗方案治疗AML获益中的预测价值。
 

　　采用最近的欧洲白血病网络（European LeukemiaNet, ELN）2017预后分层标准，我们确认了GO获益局限于预后良好组（风险比[hazard ratio, HR]， 0.54；95%置信区间[confidence interval, CI]，0.30-0.98）和预后中等组（HR,0.57；95% CI,0.33-1.00），而不影响预后不良组患者的预后（HR,0.93；95% CI,0.61-1.43）。值得关注的是，GO治疗的获益在携带激活的信号突变患者中最显著（HR 0.43；95% CI[0.28-0.65]），且与高CD33表达水平相关。该研究提示，基于整合的遗传学特征可以预测GO治疗的结局获益，分子学异常可以是未来差异化治疗的关键。